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Archives de pédiatrie
Volume 23, n° 12S
page 121 (décembre 2016)
Doi : 10.1016/S0929-693X(17)30053-2
Éditorial
 

S. Bui a, , H. Clouzeau b, M. Fayon c, d
a CHU de Bordeaux, CRCM pédiatrique, Centre d’Investigation Clinique (CIC 1401), F-33076 Bordeaux, France 
b Unité de Gastroentérologie, Hépatologie et Nutrition Pédiatrique, CRCM pédiatrique, CIC1401 Hôpital des Enfants, CHU de Bordeaux, France 
c Université de Bordeaux, Centre de Recherche Cardio-thoracique de Bordeaux, U1045, F-33000 Bordeaux, France 
d CHU de Bordeaux, Centre de référence de la mucoviscidose, Centre d’Investigation Clinique (CIC 1401), F-33076 Bordeaux, France 

* Auteur correspondant Auteur correspondant

La mucoviscidose (MCV) a été décrite comme une maladie à part entière en 1938. A l’époque, l’annonce diagnostique était synonyme de décès dans les mois qui suivaient. Le test de la sueur, décrit en 1953, a été standardisé pour être utilisé comme outil diagnostique en 1959. En 1983, le transport de l’ion chlorure au niveau des cellules épithéliales a été incriminé comme l’anomalie physiologique de base, en association avec une perturbation de la réabsorption de sodium. La structure génétique permettant la synthèse de de la protéine CFTR (Cystique Fibrosis Transmembrane Regulator) a été décrite en 1989. En 75 ans, les soins et la recherche clinique se sont mis en ordre de bataille pour permettre un allongement de l’espérance de vie, actuellement à plus de 40 ans. Il est important d’identifier les ingrédients de cette « success-story » car l’organisation des soins et de la recherche autour de la MCV est considérée comme exemplaire: elle est devenue une référence en médecine, y compris en dehors du milieu de la MCV. Tout d’abord, on doit cela à la motivation hors pair des parents et des patients, qui œuvrent pour trouver les ressources financières nécessaires pour soutenir les équipes. Ensuite une distribution intelligente de ces ressources, guidée par les grandes lignes établies entre soignants et soignés. Pour avancer dans la gestion de cette pathologie complexe et multi-organe, une organisation pluridisciplinaire, en réseau, a été élaborée (CRCMs, Sociétés savantes, etc.). Une bonne collaboration avec l’industrie, et des outils efficaces de communication (réunions communes, pipeline des essais thérapeutiques) destinés aux patients et au personnel soignant ont permis de d’entretenir la dynamique au plan mondial. À l’échelon individuel, le patient peut ainsi bénéficier d’un traitement personnalisé.

Malgré cela, il reste beaucoup à faire, car certaines formes de MCV ne sont accessibles à aucune des nouvelles thérapies protéiques. « The show must go on », et il convient d’intensifier les travaux de recherche, p.e. en thérapie génique et cellulaire, tout en évaluant les progrès réalisés à partir d’essais cliniques plus classiques, et de façon plus globale, à partir des données du registre, comme ce qui se fait de longue date en hémato-cancérologie.

Les co-éditeurs remercient très sincèrement tous les auteurs qui ont travaillé dans un temps limité afin de faire aboutir ce numéro. Au travers des articles présentés, les auteurs donnent aux lecteurs un aperçu de la situation actuelle dans quelques domaines spécifiques de la MCV.

Liens d’intérêts

S. Bui: Essais cliniques: en qualité d’investigateur principal (Vertex); Essais cliniques: en qualité de co-investigateur, expérimentateur non principal (Vertex); Interventions ponctuelles: activités de conseil (Vertex).

H. Clouzeau: aucun.

M. Fayon: aucun.



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