Le traitement de certaines affections neurodégénératives par greffe intracérébrale de neurones est une approche thérapeutique relativement récente. Les premiers essais cliniques ont concerné le traitement de la maladie de Parkinson. Le but était de restaurer la transmission dopaminergique au sein du striatum de façon suffisamment efficace et durable pour que les patients puissent bénéficier d’une amélioration fonctionnellement utile.

La première transplantation de neurones embryonnaires dopaminergiques date du début des années 90. Depuis, plusieurs études ouvertes ont démontré l’efficacité de cette procédure thérapeutique. Cependant, ces études portaient sur un petit nombre de patients, sélectionnés sur des critères variant d’un groupe à l’autre et aucune étude ne comportait de groupe témoin. Récemment, deux études contrôlées, comportant un groupe de patients opérés mais non greffés, ont été mises au point aux États-Unis.

Dans l’ensemble, les conclusions de ces deux études ont été plutôt négatives, ne permettant pas de recommander la neurotransplantation dans le traitement de la maladie de Parkinson. Cependant, de nombreuses leçons peuvent être tirées de toutes ces études cliniques, et il y a un réel espoir qu’en optimisant la technique (nombres de neurones à greffer, sites d’implantation, adjonction de facteurs trophiques…), cette procédure puisse à nouveau se développer.

Cell transplantation to replace lost neurons is a recent approach to the treatment of progressive neurodegenerative diseases. Replacement of dopaminergic neurons in patients with Parkinson’s disease (PD) was the first transplantation therapy to be tested in the clinical setting. In PD, cell replacement strategy has been based on the idea that neural graft-induced restoration of dopamine neurotransmission in the striatum could lead to substantial and long-lasting functional recovery. Since transplantation of embryonic dopaminergic cells was first reported in the early 1990s, several open-label clinical trials have confirmed the benefits of transplantation. But, the validity of these studies has been uncertain because of small patient numbers, variable inclusion criteria, and the absence of control groups. Two controlled trials have been recently designed and performed. Their designs incorporated a “sham-operated” versus a transplant group. The conclusions drawn by both teams are that fetal mesencephalic allograft can not, at present, be recommended as a treatment for severe PD. However, several lessons can be learnt and the efficacy can be improved employing more neurons and better targets, and/or neurotrophic factors.