Les recherches cliniques et fondamentales pour l'amélioration de la prise en charge de la mucoviscidose ont donné lieu à un foisonnement de nouvelles pistes. La multitude de ces pistes s'explique en grande partie par les incertitudes persistantes sur la physiopathologie de la maladie et sur les meilleures cibles à modifier pour obtenir une amelioration significative de la maladie. Après un grand engouement, la thérapie genique a montré des limites liées a la qualité des vecteurs viraux. On place plus d'espoir dans les therapeutiques protéiques, notamment dans des molecules chaperonnes, capables de rendre actives les proteases mutées dans la cellule. Les nouvelles therapeutiques anti-inflammatoires visent á développer des inhibiteurs des proteases produites en grandes quantités. La prévention de la colonisation áPseudomonas aeruginosa est primordiale et pourrait passer par des vaccins spécifiques, par des therapies cellulaires ou par des molécules agissant directement sur les facteurs de virulence du Pseudomonas.

Basic and clinical research in cystic fibrosis have led to several new hypothesis to improve the management of the disease. The numerous tracks for new therapies may be explained by the lack of firm patho-physiological explanations for the disease and of knowledge of the best targets to get a significant improvement of the patients. After initial great hopes, there has been important limitations and slow down of gene therapy, imposing to go back to research programs on new vectors. New hopes have arisen with protein therapies, including chaperones molecules that can activate mutated CFTR proteins within the cells. New anti-inflammatory therapies are developed, including proteases inhibitors. The prevention of airway colonisation with Pseudomonas aeruginosa is fundamental and could go through the development of specific vaccines, cellular therapies or molecules directly acting on the virulent factors of the bacteria.