Évaluer l’apport de recommandations établies dans le cadre d’un réseau régional de santé pour l’uniformisation de la prise en charge des enfants atteints de purpura thrombocytopénique auto-immun (PTI).

Après élaboration et diffusion de recommandations de consensus sous l’égide du réseau d’hématologie pédiatrique PACA Corse (RHémaP), une cohorte de patients atteints de PTI a été constituée et suivie sur 1 an. Nous rapportons ici les données recueillies sur une période de 43 mois.

Cent quarante-sept enfants ont été suivis. Au diagnostic, la thrombopénie était très profonde (médiane à 8G/l) et 141 patients (96 %) avaient un syndrome hémorragique clinique. Seuls 23 enfants (16,3 %) ont eu un myélogramme initial, cela correspondant à un taux de 96 % de mise en application des recommandations qui réservaient cet examen à des situations particulières. Sur le plan thérapeutique, les recommandations ont été suivies chez 135 enfants (91,8 %) : 121 traitements par immunoglobulines (IGIV) (89,6 %) et 14 abstentions (10,4 %). Parmi les enfants traités, 110 étaient « bons répondeurs » à la 96^e h (91 %), 9 étaient « mauvais répondeurs » (7,4 %) et 1 est décédé d’hémorragie intracrânienne. À 6 mois, 40 des enfants évalués (32,8 %) présentaient un PTI chronique. Un âge et un chiffre de plaquettes plus élevés au diagnostic étaient associés de façon très significative au passage à la chronicité (p<10⁻³ et p=10⁻³ respectivement).

Les recommandations du RHémaP ont été très bien suivies et ont permis d’uniformiser les pratiques régionales tout en privilégiant une prise en charge de proximité. Cette étude confirme des données épidémiologiques connues, ainsi que l’intérêt thérapeutique des IGIV. Elle met en évidence l’impact de l’âge et du taux de plaquettes au diagnostic sur l’évolution vers le PTI chronique.

Assessment of the impact of guidelines from a regional pediatric network to standardize the management of childhood immune thrombocytopenic purpura (ITP).

Consensus guidelines were drawn up in centers of the pediatric network for hematological diseases, RHémaP, and a cohort of children referred for ITP in these centers was set up. A 1-year follow-up was recorded for each patient over a 43-month period.

We report data from a cohort of 147 children. At diagnosis, we recorded severe thrombocytopenia (median=8G/l) and 141 children had hemorrhagic symptoms (96%). Only 23 children had a bone marrow aspiration (BMA) at diagnosis (16.3%), which meant a high level of implementation of the RHémaP recommendations (96%) since indications of BMA were limited to rare indications. For 135 children (91.8%), treatment fulfilled the RHémaP guidelines that were mainly based on the platelet count: 121 received intraveinous immunoglobulin (IVIG) and 14 were not treated. Among those who received IVIG, 110 were good responders (91%) at the 96-h evaluation (platelet count greater than 20G/l), nine (7.4%) were poor responders, and 1 died of intracranial hemorrhage. At 6 months, chronic ITP was observed in 40 children (32.8%). Chronic ITP was associated with a higher platelet count at diagnosis and an older age (p<10⁻³ and p=10⁻³, respectively).

The practices recorded over a 43-month period in our cohort fulfilled the RhémaP guidelines and we conclude that we managed to standardize regional practices for children with ITP. We observed conventional epidemiological characteristics in this cohort. Older children and higher platelet count at diagnosis were significantly associated with higher frequency of chronic ITP.