La démarche méthodologique de l’évaluation médicoéconomique du médicament en pédiatrie est illustrée par la prophylaxie des infections à VRS par le palivizumab, dans le contexte du système de santé français et des indications restreintes pour lesquelles les autorités ont admis une prise en charge. Il s’agit, en l’occurrence, des enfants nés prématurément, porteurs d’une dysplasie bronchopulmonaire (DBP) ou présentant une cardiopathie congénitale hémodynamiquement significative. Ce travail s’est appuyé sur un modèle intégrant les résultats des études cliniques pivots du dossier d’autorisation de mise sur le marché (AMM) du palivizumab. Les coûts en vigueur à l’automne 2006 ont été estimés en termes de coûts totaux et remboursés par l’Assurance maladie sur la base des derniers taux de remboursement disponibles. L’hypothèse d’un bénéfice sur le plan de la mortalité a été prise en compte et discutée. Sur la base des éléments de coûts et de bénéfices disponibles, différents ratios coût–efficacité (RCE) ont été calculés dans la perspective de la collectivité, avec ou sans actualisation (3 %). Le RCE, obtenu dans le cas le plus défavorable, a été considéré comme acceptable pour les technologies médicales innovantes. Certains des paramètres, estimés du modèle, ont été illustrés par une « mise en situation », à partir des données de 2 des 9 régions impliquées dans l’étude EPIPAGE : cette simulation a suggéré que les enfants n’ayant pas présenté d’infection à VRS lors de la 1^re année de vie sont significativement moins hospitalisés dans les années suivantes. Les évaluations complémentaires ont également montré que le modèle surestimait les coûts du traitement par rapport à la situation réelle. Cela s’explique par l’utilisation de nombres théoriques moyens et non du poids exact individuel des enfants ou du nombre réel d’injections lié au moment de la naissance par rapport à la période épidémique. En dépit de ces remarques, la prophylaxie des infections à VRS par le palivizumab chez les enfants nés prématurément, porteurs d’une DBP ou présentant une cardiopathie congénitale avec retentissement hémodynamique peut être considérée comme efficiente en terme de RCE selon les conventions actuelles en France.

The methodological approach of the economic evaluation of drugs in pediatrics is illustrated by the case study of the prophylaxis for RSV infections using palivizumab in the French setting. The indications for the reimbursement of this treatment have been restricted to premature children with bronchopulmonary dysplasia (BPD) or hemodynamically significant congenital-heart disease. A model was developed primarily using the results of the pivotal clinical studies on palivizumab. Unit costs were estimated (2006 values) in both societal and payerʼs perspectives. An assumption was made and discussed on the benefits of the prophylaxis on mortality. Based on the different data available and the estimated costs and benefits, different cost-effectiveness ratios (CERs) were estimated from both the societyʼs and payerʼs points of view. A discount rate of 3% was applied to benefit. The CER obtained in the most unfavorable case is considered acceptable for the innovative-medical technologies in the French-healthcare system. Some of the parameters used by the model will be illustrated from the EPIPAGE study data from 2 of the 9 regions involved in this study: this evaluation suggests that the children not having an RSV infection during their 1st year of life will continue to require significantly fewer hospitalizations in the following years. These additional evaluations also suggest that the model overestimates the costs of the treatment with regard to the true medical situation. This could be explained by the model not using the childrenʼs exact weight or the real number of injections because the children had been discharged from the maternity ward based on their date of birth and the epidemic period. In spite of these factors, RSV prophylaxis using palivizumab in premature children with BPD or hemodynamically significant congenital-heart disease can be considered cost-effective in France.