La plupart des médicaments prescrits n'ont pas d'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour une utilisation chez l'enfant. Le manque d'essais cliniques chez l'enfant et de formes galéniques adaptées à cet âge nuit à sa sécurité, l'absence de cadre légal insécurise le prescripteur. Si le débat n'est pas récent, peu d'articles ont exploré ce cadre. Cette étude a pour objectif de quantifier l'incidence des prescriptions hors AMM dans une unité de réanimation néonatale.

Patients et méthodes. - Cette étude a été menée en réanimation néonatale du 12 janvier 1998 au 12 février 1998. Quarante enfants âgés de zéro à 128 jours ont été inclus (90 % de nouveau-nés), ayant un âge gestationnel compris entre 25 semaines d'aménorrhée (SA) et 40 SA : 88 % de prématurés dont 25 % pesaient moins de 1 000 g.

Résultats. - Sur cette période, 257 prescriptions ont été réalisées avec 55 médicaments différents. Dix pour cent des médicaments prescrits n'avaient pas d'AMM ; 62 % étaient hors AMM pour les prématurés et 64 % pour les nouveau-nés : 90 % ne suivaient pas les recommandations du résumé des caractéristiques du produit pour l'âge, 9,3 % pour la posologie et 0,7 % pour la voie d'administration. Aucune alternative thérapeutique à ces médicaments utilisés hors AMM n'a été retrouvée parmi les rares médicaments qui ont une AMM pour une utilisation chez les prématurés et les nouveau-nés.

Conclusion. - Les prescriptions hors AMM en réanimation néonatale sont un fait quotidien et répété. Les prescripteurs méconnaissent souvent le statut des médicaments et ne cernent pas toujours l'ampleur du phénomène ni ses implications légales. Le manque d'études cliniques pédiatriques est responsable de la majorité des absences d'extension d'AMM en pédiatrie. L'industrie pharmaceutique dispose de peu d'incitations pour conduire des essais cliniques et demander des AMM pédiatriques.

Most of the drugs prescribed in pediatric units have no product licence. The lack of clinical studies in children and appropriate drug formulations decrease their safety. The lack of a legal framework makes the prescriber insecure. Even if the debate is not recent, few studies have been carried out in this field. The aim of the present study was to evaluate the rate of prescriptions of unlicensed and off-label drugs in a neonatal intensive care unit.

Patients and methods. - The present study was carried out in our neonatal intensive care unit, from January 12 to February 12, 1998. Forty babies aged 0 to 128 days were included (90% newborns), with a gestational age between 25 to 40 weeks (88% were premature, with a birth weight lower than 1000 g).

Results. - Two hundred and fifty-seven prescriptions were administered with 55 different types of drugs during this period. Ten percent of the prescribed drugs had no product licence. Sixty-two percent were off-label for premature infants and 64% for newborns: 90% due to age, 9.3% due to dose and 0.7% to method of administration. No therapeutic alternatives to these prescriptions were found among the few available licensed drugs.

Conclusion. - The prescriptions of unlicensed and off-label drugs in neonatal intensive care units are daily and repeated events. The prescribers are usually not aware of the exact status of the drug and do not realize neither he importance of the problem nor the legal and potential consequences. The lack of pediatric clinical studies is to a large extent responsible for the absence of drug registration in pediatrics. The pharmaceutical industry has few incentives to develop the pediatric product licences.