De très nombreux médicaments utilisés chez l'enfant, et en particulier le nouveau-né, le sont sans évaluation scientifique suffisante comme cela est exigé chez l'adulte depuis maintenant de nombreuses années aussi bien pour l'efficacité, la toxicité que pour la dose optimale. Cela représente pour les enfants traités une perte de chance inacceptable d'un point de vue scientifique et éthique. Une nouvelle législation a été mise en place récemment aux États-Unis pour répondre à ce problème, en particulier en proposant des incitations financières aux compagnies pharmaceutiques. Une des raisons de l'absence d'évaluation pédiatrique des médicaments est la difficulté de réaliser des essais cliniques chez l'enfant... Cependant, de nouvelles méthodologies ont été développées à la fois in vitro et in vivo permettant de rendre plus efficace et plus sûr le développement des médicaments en pédiatrie.

Only a minority of the drugs administered to children and infants have a pediatric labeling and have been sufficiently tested for efficacy, safety and correct pediatric dosing, which cannot necessarily be extrapolated from adult data. This situation is scientifically and ethically unacceptable. To address this problem, the suggestion is being made in several countries that more formal legal requirements should be introduced. In the United States, in 1997, a new legislation encouraged pharmaceutical companies to study medicines in children (for example, by offering the financial incentive of a six-month extension to patent exclusivity). However, there are undeniable difficulties in pediatric and neonatal studies. To minimize the risks of clinical investigation in children, appropriate methodologies should be used. New in vitro and in vivo methods are now available, taking into account pediatric characteristics.