La drépanocytose est une maladie grave par ses complications. Pour les enfants gravement atteints, 3 options thérapeutiques sont actuellement proposées : la thérapie transfusionnelle, l'hydroxyurée et la greffe de moelle osseuse. Dans cette étude, nous avons évalué l'apport de l'hydroxyurée dans la prise en charge des formes sévères de la drépanocytose de l'enfant tunisien.

Notre étude a été prospective sur une période de 6 ans 9 mois, (septembre 2000, mai 2007), enrôlant 47 patients dont 27 drépanocytaires homozygotes et 20 double hétérozygotes composites S/β thalassémiques. La médiane d'âge était de 12 ans et demi. Les doses moyennes utilisées étaient de 20mg/kg/j (14-30mg/kg/j). Le recul moyen était de 52 mois (18-81 mois).

Les principales indications de l'hydroxyurée étaient la prévention de la récidive d'un syndrome thoracique aigu (STA) dans 7 cas ; des crises vaso-occlusives (CVO) itératives dépassant 3 événements par an dans 38 cas et la prévention de la rechute d'un accident vasculaire cérébral dans 2 cas. Nous avons assisté à une amélioration rapide et durable de l'expression clinique de la maladie avec une baisse significative du nombre de jours d'hospitalisation par patient et par an de 29,3 j (10-84 j) à 3,2 j/(p<0,01). Le traitement a été bien toléré.

Les taux d'hémoglobine fœtale (HbF) ont augmenté de façon significative de 3 à 30% (p<0,01), de l'hémoglobine de 7,8 à 9,6g/dl (p<0,05), du volume globulaire moyen de 79,1 à 100,3fl (p<0,05) et une baisse significative des taux de globules blancs de 14,914 à 8464 par millimètre cube (p<0,05), de polynucléaires neutrophiles de 6799 à 3486 par millimètre cube (p<0,05) et des plaquettes de 508 666 à 293 500 par millimètre cube (p<0,05) a été observé.

L'hydroxyurée occupe une place privilégiée dans la prise en charge des formes sévères de drépanocytose de l'enfant, aussi bien chez les homozygotes S/S que les doubles hétérozygotes S/β thalassémiques. Utilisée prudemment, avec des monitorages fréquents, elle ne pose pas de problème à court et moyen terme, mais des études de tolérance à long terme devraient être entreprises.

The Sickle Cell Disease (SCD) is a serious illness considering its complications. For the children seriously affected, three therapeutic options are currently validated: transfusion therapy, hydroxyurea and bone-marrow transplantation.

To see the contribution of hydroxyurea therapy on severe forms of SCD in affected Tunisian children.

This investigative study lasted over 6 years and 9 months, (September 2000-May 2007), enrolling 47 patients including 27 homozygous SCD and 20 double heterozygote SCD-S/β thalassemia. The median age was 12 years and a half. The average dosage were 20mg/kg/d (14-30mg/kg/d). The average duration of treatment was 52 months (18-81 months).

The main indication for hydroxyurea treatment was prevention of recurrence of an acute chest syndrome in seven cases; episodic vaso-occlusive crises exceeding three events per year in 38 cases and prevention of deterioration of cerebral vascular accident in two cases. We observed a fast and sustained improvement of the clinical expression of the disease with a significant decrease of the number of days of hospitalization per patient and per annum from 29.3 d (10-84 d) to 3.2 d/(p<0.01). Treatment was well tolerated.

We observed a significant increase of haemoglobin fetus (HbF) rates from 3 to 30% (p<0.01), hemoglobin from 7.8 to 9.6g/dl (p<0.05), average blood cells volume from 79.1 to 100.3fl (p<0.05) and a significant fall of the white blood cells rates from 14,914 to 8464 per millimetre cube (p<0.05), polynuclear neutrophils from 6799 to 3486 per millimetre cube (p<0.05) and platelets from 508,666 to 293,500 per millimetre cube (p<0.05).

Hydroxyurea represents a privileged choice of treatment in the severe forms of SCD in children, for homozygous SCD-SS as well as for double heterozygote SCD-S/β thalassemia. Used carefully, with frequent monitoring, it appeared as a safe treatment in short and medium term, but studies of long-term tolerance should be undertaken.