L'amélioration des stratégies chimioradiothérapeutiques et de transplantation médullaire a eu un impact significatif sur la survie globale des enfants atteints de leucémie. Néanmoins, de nombreux problèmes demeurent, en particulier les choix thérapeutiques en cas de maladie chimiorésistante ou la prévention des séquelles associées aux traitements. Les approches de thérapies géniques et immunologiques ouvrent de nouvelles perspectives dans ce contexte. L'utilisation du transfert d'un gène marqueur a permis de répondre à un certain nombre de questions concernant le comportement biologique de divers types de leucémies et leur réponse au traitement. Le marquage de greffons médullaires autologues a ainsi démontré la contribution de cellules tumorales persistant dans le greffon dans la rechute de leucémies myéloïdes aiguës et chroniques. L'administration de lymphocytes T génétiquement modifiés au cours de greffes médullaires allogéniques a montré son intérêt dans le traitement prophylactique et curatif de certaines maladies virales et pourrait également avoir un rôle dans la prévention ou le traitement des rechutes leucémiques. Le transfert de gène est également utilisé pour modifier les propriétés des cellules tumorales, améliorer leur immunogénicité, ou conférer aux cellules hématopoïétiques normales des propriétés de résistance aux chimiothérapies. Les avancées successives dans le domaine du transfert de gène devraient ainsi avoir dans un futur proche un impact majeur dans le traitement des leucémies de l'enfant.

Improvements in the chemotherapeutic and transplant regimens have had a significant impact in improving survival rates for pediatric leukemia. However, there are still major problems to address including what options are available for patients with chemoresistant disease and what strategies are available to avoid toxicity associated with highly cytotoxic treatment regimens. Gene and immuno-therapy protocols hold great promise. Using gene transfer of a marker gene, a number of biologic issues in the therapy of leukemia have been addressed. For example, by gene marking autologous bone marrow grafts it has been possible to demonstrate that infused marrow contributes to relapse in acute and chronic myeloid leukemias. In the allogeneic transplant setting, genetically modified T-cells have proven valuable for the prophylaxis and treatment of viral diseases and may have an important role in preventing or treating disease relapse. Gene transfer is also being used to modify tumor function, enhance immunogenicity, and confer drug-resistance to normal hematopoietic stem cells. With the continued scientific advancements in this field, gene therapy will almost certainly have a major impact on the treatment of pediatric leukemia in the future.