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A phase II randomized vehicle-controlled trial of intradermal allogeneic fibroblasts for recessive dystrophic epidermolysis bullosa - 14/11/13

Doi : 10.1016/j.jaad.2013.08.014 
Supriya S. Venugopal, MBBS, MMed (Clin Epi) a, h, Wenfei Yan, MD, PhD a, h, John W. Frew, MBBS, MMed (Clin Epi) a, h, Heather I. Cohn, MD, PhD a, Lesley M. Rhodes, RN a, Kim Tran, MBBS, FRCPA b, h, Wei Melbourne, MD, MSc b, Janis A. Nelson, RPh, MPharm c, Marian Sturm, PhD d, Janice Fogarty, RN d, M. Peter Marinkovich, MD e, f, Satomi Igawa, MD g, Akemi Ishida-Yamamoto, MD, PhD g, Dedee F. Murrell, MA, BMBCh, MD, FACD a, h,
a Department of Dermatology, St George Hospital, Sydney, Australia 
b Department of Anatomical Pathology, St George Hospital, Sydney, Australia 
c Pharmacy Department, St George Hospital, Sydney, Australia 
d Cell and Tissue Therapies WA, Royal Perth Hospital, Perth, Australia 
e Department of Dermatology, Stanford University, Stanford, California 
f Dermatology Service, Palo Alto Department of Veterans Affairs Medical Center, Palo Alto, California 
g Asahikawa Medical College, Asahikawa, Japan 
h University of New South Wales, Sydney, Australia 

Reprint requests: Dedee F. Murrell, MA, BMBCh, MD, FACD, Department of Dermatology, St George Hospital, University of New South Wales Medical School, Gray St, Kogarah, Sydney, New South Wales, 2217, Australia.

Abstract

Background

Chronic wounds are a major source of morbidity and mortality in generalized severe recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB-GS).

Objective

This was a phase II double-blinded randomized controlled trial of intralesional allogeneic cultured fibroblasts in suspension solution versus suspension solution alone for wound healing in RDEB-GS.

Methods

Adult patients with RDEB-GS were screened for chronic ulcers and reduced collagen VII expression. Up to 6 pairs of symmetric wounds were measured and biopsied at baseline, then randomized to cultured allogeneic fibroblasts in a crystalloid suspension solution with 2% albumin or suspension solution alone. Ulcer size, collagen VII protein and messenger RNA expression, anchoring fibril numbers, morphology, and inflammatory markers were measured at 2 weeks and at 3, 6, and 12 months.

Results

All wounds healed significantly more rapidly with fibroblasts and vehicle injections, with an area decrease of 50% by 12 weeks, compared with noninjected wounds. Collagen VII expression increased to a similar degree in both study arms in wounds from 3 of 5 patients.

Limitations

The number of patients with RDEB-GS who met inclusion criteria was a limitation, as was 1 trial center rather than multicenter.

Conclusions

The injection of both allogeneic fibroblasts and suspension solution alone improved wound healing in chronic nonhealing RDEB-GS wounds independently of collagen VII regeneration. This may provide feasible therapy for wound healing in patients with RDEB-GS.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Key words : allogeneic fibroblasts, cell therapy, collagen VII, epidermolysis bullosa, HLA, injections, phase II, quality of life, randomized controlled trial, wound healing

Abbreviations used : EB, mRNA, RDEB, RDEB-GS, VAS


Plan


 Drs Venugopal and Yan contributed equally to this article.
 Funding for this study was provided by Australian Blistering Diseases Foundation; Research Infrastructure Support Services, Australia; Caroline Quinn Trust Fund; Australian Postgraduate Awards for PhD studies (Drs Venugopal and Yan); DebRA Australia, Ireland, and New Zealand; Premier Specialists, Sydney, Australia; Office of Research Administration, Palo Alto Department of Veterans Affairs Medical Center; the Epidermolysis Bullosa Medical Research Fund; and American Australian Association.
 Conflicts of interest: None declared.


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Vol 69 - N° 6

P. 898 - décembre 2013 Retour au numéro
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