L’atteinte vasculaire cérébrale chez les enfants ayant une drépanocytose de type homozygote SS et hétérozygote composite S/β⁰ thalassémique est fréquente et grave. Elle se manifeste par des infarctus artériels cérébraux, se traduisant par des symptômes essentiellement moteurs ou cognitifs, ou des infarctus dits silencieux, mais statistiquement associés à une dégradation cognitive. Sa physiopathologie est multifactorielle et implique non seulement l’érythrocyte mais aussi les autres cellules sanguines, l’endothélium, l’activation de la coagulation et de l’inflammation, la vasomotricité… En phase aiguë d’un infarctus cérébral chez un enfant drépanocytaire, la prise en charge repose sur la réalisation urgente d’un échange transfusionnel, puis sur la mise en place d’une stratégie de prévention secondaire. Le dépistage de la vasculopathie cérébrale drépanocytaire se fait au moyen d’un doppler transcrânien annuel, systématique à partir de l’âge de 2ans, ce qui permet une stratification du risque. Les enfants à risque élevé ont alors une prévention primaire reposant sur des échanges transfusionnels mensuels, qui ont pour effet de réduire drastiquement le risque d’accident vasculaire (AVC) clinique. La prévention secondaire après un premier AVC repose également sur la mise en place d’un programme d’échanges transfusionnels mensuels. Ces thérapeutiques efficaces sont néanmoins contraignantes et ont des effets secondaires importants, motivant la recherche de stratégies alternatives. De même, les infarctus silencieux peuvent progresser malgré les échanges transfusionnels et des études sont en cours afin d’évaluer d’autres stratégies thérapeutiques.

In children with sickle-cell anemia, cerebral vasculopathy is a frequent and severe complication. It is attributed not only to erythrocyte sickling but also to multiple physiological modifications associated with sickle-cell anemia: platelet and leukocyte activation, endothelial injury and remodeling, coagulation activation, hemolysis and subsequent chronic inflammation, impaired vasomotricity, etc. Intracranial large-vessel remodeling leads to clinical cerebral infarction, whereas microvascular injury and impaired vasoreactivity lead to so-called silent infarcts, which are actually associated with impaired cognitive development. Primary prevention strategies have been developed to screen children for cerebral vasculopathy and to further reduce stroke risk. Annual transcranial Doppler beginning at 2 years of age is recommended, allowing risk stratification. Patients at high risk are enrolled in a monthly transfusion exchange program, which reduces the risk of a first stroke by 90 %. Chronic transfusion therapy has also demonstrated efficacy in preventing a second stroke, as a secondary prevention strategy. Lifelong treatment is recommended, as recurrent stroke has been observed when transfusion is discontinued. The burden of chronic transfusion is heavy for patients. Furthermore, several studies have shown that, despite preventing clinically symptomatic stroke, chronic transfusion therapy may not be effective concerning silent infarct progression. Other therapeutic options are currently being explored to obtain better protection with reduced side effects.