Depuis 2008, le propranolol est devenu le traitement de 1^re intention des hémangiomes infantiles (HI), mais peu de données de sécurité sont disponibles sur les bêtabloquants dans la population pédiatrique. Nous avons analysé la base de vigilance de l’Autorisation temporaire d’utilisation (ATU) délivrée en France pour une nouvelle solution buvable pédiatrique de propranolol sur 3 ans.

Les patients consécutifs ayant un HI prolifératif requérant un traitement systémique ont été inclus dans l’ATU entre avril 2010 et avril 2013 pour recevoir du propranolol. Les données démographiques et les caractéristiques de l’HI cible ont été recueillies à l’inclusion, et les données de sécurité pendant le traitement par propranolol et jusqu’à 2 ans après le début du traitement.

Neuf cent vingt-deux enfants ont été inclus dans l’ATU, avec un âge médian de 114 jours à l’inclusion, 74,9 % étaient des filles (sex-ratio 3:1). L’indication du propranolol était une ulcération sévère (40 %), un risque fonctionnel (72,4 %) et/ou un risque vital (16,2 %). La dose médiane de propranolol était de 2 mg/kg/j et la durée d’exposition médiane était de 6,5 mois. Une bonne efficacité à l’arrêt était notée dans 83,7 % des cas.

Nous avons comptabilisé 104 événements indésirables (EI) chez 81 patients (8,8 %), dont 24 patients (2,6 %) avec des EI graves (EIG). L’atteinte la plus fréquente était respiratoire (38,3 % des EI), principalement des bronchiolites et bronchites. Les autres EI étaient des troubles du sommeil (24,7 %), des EI vasculaires (11,1 %) avec hypotension et acrocyanose, et digestifs (11,1 %) avec surtout des diarrhées. Les EIG étaient respiratoires (41,7 % des EIG), métaboliques (16,7 % d’hypoglycémie), cardiovasculaires (12,5 % de bradycardie).

Les EI de notre cohorte pédiatrique étaient attendus avec le propranolol. Les plus fréquents (troubles du sommeil, digestifs et vasculaires) étaient modérés et transitoires, ce qui permettait le maintien ou la réintroduction rapide du propranolol. Les bronchiolites étaient fréquentes et empêchaient rarement la reprise du propranolol après guérison. L’exacerbation d’asthme est plus problématique car le diagnostic est rarement fait avant l’âge d’1 an. Il doit être suspecté en cas de bronchiolites/bronchites à répétition et contre-indique la reprise du propranolol. Le risque d’hypoglycémie, plus spécifique au jeune enfant, est moins connu car peu fréquent, mais potentiellement grave.

Dans cette large cohorte prospective de vigilance d’enfants traités par propranolol, le traitement a été globalement bien toléré. Toutefois, les prescripteurs et les parents doivent garder à l’esprit 2 effets indésirables potentiellement graves qui nécessitent la suspension du traitement : l’hyperréactivité bronchique au cours des infections bronchiques, et l’hypoglycémie en cas d’apport alimentaire faible ou de jeûne.