To determine the efficacy of rescue intra-arterial chemotherapy (IAC) for retinoblastoma recurrence following failed initial IAC.

Retrospective, non-comparative, interventional case series of 12 eyes in 12 patients.

Rescue IAC employed chemotherapy agents of melphalan (5mg, 7.5mg) alone or with additional topotecan (1mg).

Tumor control and globe salvage.

The median patient age at initial presentation was 16 months. At initial examination, the International Classification of Retinoblastoma grouping was group B (n=1), group D (n=7), or group E (n=4). The initial IAC was primary in 5 cases (42%) and secondary following failure of intravenous chemotherapy in 7 (58%). In all cases, initial IAC was delivered using melphalan 3mg (n=3), melphalan 5mg (n=7), or combination melphalan 5mg/topotecan 1mg (n=2) for a median of 3 cycles. The mean interval from initial IAC to recurrence necessitating rescue IAC was 5 months (median 4, range 2–10 months). Of the 12 patients, 3 (25%) had undergone previous enucleation of the opposite eye and the rescue IAC was planned for the only remaining eye. Rescue IAC was delivered for recurrent solid tumor (n=1), recurrent subretinal seeds (n=7), recurrent vitreous seeds (n=1), or combination recurrent subretinal/vitreous seeds (n=3). IAC was technically successful through the ophthalmic artery in 9 cases (75%) or the middle meningeal artery in 3 (25%). Rescue IAC involved median 3 cycles (mean 3, range 2–4 cycles) of higher dose melphalan in 4 cases (33%) or combination melphalan/topotecan in 8 (67%). At mean follow-up of 20 months (median 14 months, range 7–36 months), complete tumor control was achieved in 9 eyes (75%) and globe salvage in 8 eyes (67%). Of the 3 failure eyes, all were initially groups D or E, previously treated with initial IAC, and 2 had previous intravenous chemotherapy. There were 4 eyes that came to enucleation for persistent subretinal/vitreous seeds (n=3) or neovascular glaucoma without viable tumor (n=1). There was no case of cerebrovascular stroke, systemic metastasis, or death.

Rescue IAC following retinoblastoma recurrence after initial IAC provided tumor control in 75% of cases and globe salvage in 67%. Rescue IAC can be considered in children who fail initial IAC, especially if the opposite eye has been enucleated.

Déterminer l’efficacité de la conservation de la chimiothérapie intra-artérielle (IAC) pour une récidive de rétinoblastome dont l’IAC initiale a échoué.

Série rétrospective non comparative de cas de 12 yeux traités chez 12 patients.

IAC (chimiothérapie intra-artérielle) utilisant des agents de chimiothérapie de melphalan (5mg, 7,5mg) seuls ou avec du topotécan (1mg). Le principal critère de jugement a été le contrôle de la tumeur et la conservation de l’œil.

L’âge médian du patient à la présentation initiale était de 16 mois. Au premier examen, la classification internationale des rétinoblastomes distinguait le groupe B (n=1), le groupe D (n=7), ou le groupe E (n=4). La première IAC était primaire dans cinq cas (42 %) et secondaire à un échec de la chimiothérapie intraveineuse dans sept (58 %). Dans tous les cas, l’IAC initiale a été délivrée en utilisant le melphalan à 3mg (n=3), le melphalan 5mg (n=7), ou une combinaison melphalan 5mg/1mg et de topotécan (n=2) pendant une période moyenne de 3 cycles. L’intervalle moyen entre l’IAC initiale et l’IAC effectuée après récidive était de 5 mois (médiane : 4, extrêmes : 2 à 10 mois). Sur les 12 patients, trois (25 %) avaient subi une énucléation précédente de l’œil opposé et le sauvetage IAC a été prévu pour l’œil restant. L’IAC de sauvetage a été appliquée pour une tumeur solide récurrente (n=1), des nodules sous-rétiniens récurrents (n=7), un essaimage récurrent dans le vitré (n=1), ou une combinaison récurrente essaimage sous-rétiniens/vitréens (n=3). L’IAC a réussi techniquement par l’artère ophtalmique dans 9 cas (75 %) ou l’artère méningée (25 %). L’IAC de sauvetage a impliqué généralement 3 cycles (moyenne : 3, extrêmes : 2–4), des doses supérieures de melphalan dans 4 cas (33 %) ou une combinaison melphalan/topotécan chez 8 (67 %). Au suivi moyen de 20 mois (moyenne : 14 mois, extrêmes : 7–36 mois), un contrôle complet de la tumeur a été obtenu dans 9 yeux (75 %) et la conservation du globe dans 8 yeux (67 %). Sur les trois « yeux d’échec », tous étaient d’abord des groupes D ou E, précédemment traités avec l’IAC initiale, et 2 avaient eu la chimiothérapie intraveineuse précédente. Quatre yeux ont dû subir l’énucléation en raison de la persistance d’un essaimage sous-rétinien/vitréen (n=3) ou d’un glaucome néovasculaire sans tumeur viable (n=1). Aucun cas d’accident vasculaire cérébral, de métastase systémique, ou de mort n’a été déclaré.

L’IAC de sauvetage suivant une récidive de rétinoblastome après une IAC initiale permet le contrôle de la tumeur dans 75 % des cas et la conservation du globe dans 67 %. L’IAC de sauvetage peut être considérée chez les enfants lorsque l’IAC initiale n’a pas fonctionné, surtout si l’œil opposé a été énucléé.