La survie d'un enfant atteint de rétinoblastome était exceptionnelle au début du siècle dernier. Elle est aujourd'hui de l'ordre de 95 % dans les centres de référence. Des stratégies nouvelles ont chaque fois par pallier amélioré le pronostic. L'énucléation systématique a été le point de départ et le fondement d'une prise en charge thérapeutique réelle et structurée de la maladie. Puis la radiothérapie a permis de faire mieux que de sauver la vie en préservant souvent de surcroît une fonction utile. Les traitements focalisés, grâce au dépistage précoce, photocoagulation, cryocoagulation, plaques radioactives, ont inauguré l'ère du traitement ciblé de la tumeur. Le risque élevé d'apparition d'une deuxième tumeur non oculaire liée à la radiothérapie, la résistance de certaines tumeurs à l'irradiation, les séquelles esthétiques, ont justifié la recherche d'autres voies thérapeutiques. De nouvelles formes de chimiothérapie ont permis des succès spectaculaires et sont actuellement en évaluation : la chimioréduction pour rendre accessibles à des traitements focaux moins agressifs des tumeurs de grande dimension ou de localisation potentiellement dangereuses, la thermochimiothérapie exploitant l'augmentation de la perméabilité de la membrane plasmatique aux antimitotiques par la chaleur, la chimiothérapie combinée à la cyclosporine pour diminuer la résistance multidrogue de certaines tumeurs. Le but est d'éviter dans la mesure du possible l'énucléation primaire et la radiothérapie externe. L'avenir est peut-être à la chimiothérapie locale, à l'hyperthermie et à la photothérapie dynamique. Des espoirs sont fondés sur la radiothérapie par faisceau de protons accélérés.

It was rare that a child survived retinoblastoma at the beginning of the twentieth century. Today the survival rate is in the order of 95% in reference centers, with new strategies improving prognosis step by step. Systematic enucleation used to be the starting point of any true and structured management, until the advent of radiotherapy made it possible not only to save lives but also to retain some useful vision. Early diagnosis has enabled focal therapies such as photocoagulation, cryocoagulation, and radioactive applicators to open up a new era of targeted tumor treatment. However, the onset of nonocular tumors secondary to radiotherapy, the resistance of certain tumors to irradiation, and unsightly cosmetic consequences all justify research into alternative therapeutic strategies. New types of chemotherapy have shown spectacular results and are currently under study: chemoreduction to make large tumors more manageable and enable less agressive treatment of tumors located in delicate sites, thermochemotherapy using the effect of heat on plasma membrane permeability to antimitotics, and chemotherapy associated with cyclosporine to reduce the multidrug resistance of certain tumors. The aim is to avoid primary enucleation and external beam radiation as far as possible. The future may lie in local chemotherapy, hyperthermia, and dynamic phototherapy, accelerated proton beam radiotherapy also has promising prospects.