D’abord utilisé avec succès dans les pemphigus corticodépendants ou résistants, le rituximab (RTX) est en cours d’évaluation en traitement d’attaque de la maladie. Le but de cet audit de pratique était de décrire la place du RTX dans la stratégie thérapeutique du pemphigus.

Cette étude rétrospective, bicentrique, a inclus tous les malades avec un pemphigus ayant reçu au moins une perfusion de RTX hors essai thérapeutique entre 2004 et 2014. Les données colligées comprenaient : type de pemphigus, sévérité (Harman), titres d’anticorps, traitement(s) systémique(s) en association au RTX (prednisone [PDN], autres immunosuppresseurs, Ig IV) et évolution. Selon la phase d’utilisation du RTX au cours du traitement du pemphigus, les patients s’inscrivaient dans au moins l’un des 3 schémas suivants :

– schéma 1 : 1 cycle de RTX en traitement d’attaque (≤ 6 mois après diagnostic) ;

– schéma 2 : 1 cycle de RTX en cas de rechute > 6 mois ;

– schéma 3 : RTX en traitement d’entretien (> 18 mois) : 1 g tous les 6 mois.

Cinquante patients (25 femmes) ont été inclus, d’âge moyen 51 ans (15–78), dont 47 (94 %) avec pemphigus sévère au diagnostic (dg). Vingt-cinq malades ont reçu le RTX en schéma 1 (+ PDN dans 20 cas généralement ≥ 1 mg/kg/j), 29 en schéma 2 (+ PDN dans 21 cas, ≤ 20 mg/j dans 20 cas, en moyenne 38 ± 58 mois après le dg) ; et 8 en schéma 3 sans PDN associée (en moyenne 38 ± 59 mois après le dg) ; 24/29 patients du schéma 1 ne rechutaient pas. Dans le schéma 2, toutes les rechutes ont été contrôlées puis 5 malades ont reçu un traitement d’entretien. Tous les malades en schéma 3 restaient en rémission (durée moyenne : 21 ± 16 mois).

Notre étude montre que le RTX est actuellement utilisé à différents stades du traitement du pemphigus. Aucun effet indésirable grave n’a été rapporté. Chez les patients en rechute (schéma 2), il a permis une rémission de la poussée malgré une corticothérapie faible. Son utilisation en entretien (schéma 3) n’a jamais été rapportée. Dans nos 8 cas, le choix du traitement d’entretien par RTX était motivé pour des pemphigus sévères avec rechutes antérieures ou corticodépendance. Avec ce schéma de perfusion semestrielle, aucun n’a rechuté à ce jour. La durée, les critères et les modalités d’arrêt de ce traitement d’entretien restent à déterminer.

Outre son efficacité connue chez les patients corticorésistants ou dépendants, le RTX constitue une alternative intéressante (bonne balance bénéfice/risque, épargne cortisonique pour le traitement des rechutes), voire en entretien des pemphigus sévères et corticodépendants.