Les cellules souches mésenchymateuses (CSM) constituent une population de cellules souches adultes, identifiées d’abord dans les tissus squelettiques puis dans l’ensemble de l’organisme. Les CSM sont non seulement capables de se différencier en cellules spécialisées des tissus squelettiques – chondrocytes, ostéocytes, adipocytes et fibroblastes – mais sont également la source d’un large éventail de médiateurs solubles sécrétés constituant leur sécrétome et leur permettant d’interagir avec de nombreux protagonistes cellulaires. Ainsi, de manière générale, elles participent au maintien de l’homéostasie tissulaire au travers de leur sécrétome et sont spécifiquement responsables du renouvellement cellulaire dans les tissus squelettiques. Depuis une quinzaine d’année, leurs propriétés mais aussi leur profil de sécurité ont conduit au développement de nombreux essais thérapeutiques dans des domaines variés. Cependant, nombre d’entre eux n’ont pas souvent abouti à des projets de large envergure du fait de difficultés de méthode et d’évaluation. À l’heure où les premiers essais cliniques de thérapie cellulaire utilisant les CSM en ophtalmologie débutent, cette revue de la littérature a pour objectif de synthétiser et de mettre en perspective les premiers résultats fondamentaux et cliniques obtenus afin de mieux envisager le futur de cette voie thérapeutique innovante.

Mesenchymal stem cells (MSC) are adult stem cells, first identified in skeletal tissues and then found in the entire body. MSC are able to not only differentiate into specialized cells within skeletal tissue – chondrocytes, osteocytes, adipocytes and fibroblasts – but also secrete a large range of soluble mediators defining their secretome and allowing their interaction with a number of cell protagonists. Thus, in a general sense, MSC are involved in tissue homeostasis through their secretome and are specifically responsible for cell turn-over in skeletal tissues. For a decade and a half, safety and efficiency of MSC has led to the development of many clinical trials in various fields. However, results were often disappointing, probably because of difficulties in methods and evaluation. At a time when the first clinical trials using MSC are emerging in ophthalmology, the goal of this literature review is to gather and put into perspective preclinical and clinical results in order to better predict the future of this innovative therapeutic pathway.