Le baclofène est un agoniste des récepteurs de l'acide gamma-aminobutyrique de type B (GABA-B) qui possède depuis les années 1970 une autorisation de mise sur le marché (AMM) dans les états de spasticité neurologique, à la dose maximale de 120 mg/j. Depuis les années 2000, le baclofène fait l'objet d'essais cliniques à faibles doses (le plus souvent 30 mg/j) pour l'aide au maintien d'arrêt de l'alcool chez le sujet alcoolodépendant, avec des résultats discordants. En France apparaît en 2008 une pratique de prescription hors AMM de baclofène, dans laquelle le traitement est monté parfois à de très fortes doses (jusque 300 mg/j et même davantage), avec l'objectif de réduire plus ou moins rapidement la consommation d'alcool. Cette pratique était au départ totalement empirique, jusqu'au démarrage de plusieurs essais cliniques en 2012 puis la publication en 2014 d'une recommandation temporaire d'utilisation (RTU) dont les principes de prescription viennent d'être modifiés. La prescription hors AMM de baclofène nécessite une bonne connaissance du traitement par le prescripteur. Il est notamment nécessaire d'augmenter ou diminuer lentement les doses pour réduire le risque de survenue d'un certain nombre d'effets indésirables invalidants (sédation, vertiges, acouphènes, syndromes de sevrage, etc.). Il est également important de bien informer le patient sur ce traitement. L'avenir réglementaire du baclofène reste pour le moment difficile à apprécier. Les résultats des différents essais cliniques ont été publiés ou présentés en congrès mais sont divergents. En particulier, les données de l'un des deux plus importants de ces essais ne sont pas encore connues en détail. En fonction de celles-ci, le baclofène pourra se voir octroyer une AMM en bonne et due forme pour l'alcoolodépendance, ou bien la mesure de RTU sera levée, ce qui pourrait de nouveau compliquer l'accès des patients à ce traitement.