Traitements systémiques des fibromatoses agressives chez l’adulte et l’enfant : niveau de preuve et questions en suspend - 05/12/19
Systemic treatment for management of aggressive fibromatosis in both adult and children: Level of evidence and unsolved questions
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Résumé |
Nous proposons ici une synthèse des connaissances disponibles concernant les traitements systémiques des tumeurs desmoïdes, aussi bien chez l’enfant que chez l’adulte. Jusqu’à 2018, le niveau de preuve associé aux traitements systémiques (AINS, hormonothérapies, inhibiteur de tyrosine kinase, chimiothérapie) était faible, reposant au mieux sur des études de phase 2 aux effectifs limités. En 2018–2019, deux essais randomisés portant sur des patients adultes ont été publiés, notamment un essai de phase 3 comparant le sorafenib au placebo. Cet essai démontre clairement le bénéfice d’un traitement par sorafenib (niveau de preuve IA). Au total, on rappelle qu’un traitement systémique ne doit être mis en œuvre qu’en cas d’évolutivité avérée de la tumeur desmoïde. Des essais randomisés sont possibles pour cette tumeur exceptionnelle.
El texto completo de este artículo está disponible en PDF.Summary |
We summarize here available data about systemic treatments of desmoids tumors, as well in adult patients as pediatric patients. Until 2018, the level of evidence associated with these treatments (NSAI, hormonal therapies, tyrosine kinase inhibitors, chemotherapy) was very low, based on retrospective studies or non-randomized phase 2 trials with limited number of cases. In 2018-2019, 2 large randomized trials have been published, including one large superiority phase 3 trial comparing sorafenib to placebo. This trial clearly demonstrates the clinical benefit of sorafenib over placebo (level of evidence IA). To conclude, wait-and-see policy must be the first-line approach, systemic treatment is indicated in case of disease progression. Randomized trials are feasible in this exceptional disease.
El texto completo de este artículo está disponible en PDF.Mots clés : Tumeur desmoïde, Niveau de preuve, Chimiothérapie, Inhibiteur de tyrosine kinase
Keywords : Desmoid tumor, Level of evidence, Chemotherapy, Tyrosine kinase inhibitor
Esquema
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