Le terapie molecolari mirate rappresentano una classe terapeutica isolata, a partire dall'inizio degli anni 2000, all'interno delle strategie di trattamento del cancro. Il principio generale che guida il loro sviluppo è identificare un'alterazione oncogena nelle cellule tumorali e, quindi, prenderla di mira in maniera specifica, oggi sostanzialmente con l'uso di un anticorpo monoclonale o di un inibitore farmacologico. Possono essere evidenziate alcune problematiche comuni: identificazione dei biomarcatori, gestione delle tossicità, approcci combinati, ma, anche, integrazione dei costi.