El desarrollo de medicamentos en el ser humano requiere varias fases de estudios preclínicos y clínicos, cuya organización es compleja pero codificada, basada en normas metodológicas estrictas, que permiten identificar los mecanismos de acción, los aspectos farmacológicos y medir, sobre todo en el ser humano, la eficacia y la tolerabilidad con el fin de identificar la(s) posología(s) que serán objeto de una solicitud de autorización de comercialización para su uso generalizado en las poblaciones de pacientes diana. El desarrollo clínico de los medicamentos consta de tres fases distintas y esenciales, así como una fase prolongada de poscomercialización para medir la eficacia y la tolerabilidad en condiciones de prescripción y seguimiento habituales. En este artículo también se analizan las limitaciones del desarrollo clínico de los medicamentos, que son la base de los futuros desarrollos potenciales.