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Adrénoleucodystrophie : thérapie génique pour le cerveau - 26/04/10

Doi : RFL-04-2010-40-421-1773-035X-101019-201001441 

Jean-Marie Manus

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Pour la première fois, l’adrénoleucodystrophie (ALD) a bénéficié d’un traitement par thérapie génique (transfert d’un gène compétent par des auto-cellules vectrices), ce qui constitue une première vraie, due à une équipe française de recherche clinique hospitalière (PHRC), associant l’INSERM, l’AP-HP et l’Université Paris-Descartes. Les bénéficiaires sont deux enfants atteints d’ALD, leur traitement a impliqué les hôpitaux Necker-Enfants Malades et Saint-Vincent de Paul.



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Vol 40 - N° 421

P. 13 - avril 2010 Regresar al número
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