Despite the progress achieved in conventional treatment modalities, heart failure remains a major cause of mortality and morbidity. The identification of novel signaling pathways has provided a solid scientific rationale which has stimulated preclinical development of gene-based therapies for heart failure. Advances in somatic gene transfer technologies have been crucial to the advent of the first human clinical trials which are currently in progress. As these and other trials of gene transfer-based therapies are initiated, these approaches have generated excitement and hope for novel treatments for cardiovascular disease. In this review, we present a summary of advancements in construction of different vectors and methods of delivery that have been used for specific myocardial gene delivery. In addition, we will show results from studies focusing on the use of gene therapy to target heart failure mechanisms in animal models of cardiac dysfunction. Finally, we discuss the limited but highly promising results from clinical studies that have served as catalysts to translate preclinical achievements towards new treatment modalities for heart failure.

L’insuffisance cardiaque demeure une cause majeure de mortalité et de morbidité malgré le progrès dans les modalités de traitement conventionnel. L’identification de nouveaux mécanismes de signalisation a formé une base scientifique solide pour développer le traitement génétique de l’insuffisance cardiaque. Le succès des nouvelles technologies de transfert génétique a été crucial pour l’initiation des premiers essais cliniques qui sont actuellement en cours. Ces derniers génèrent beaucoup d’enthousiasme et un espoir de découvrir de nouvelles percées thérapeutiques dans le domaine des maladies cardiovasculaires. Dans cet article, nous présentons un résumé de l’évolution dans la construction des différents vecteurs et des méthodes de livraison utilisés pour le transfert génétique au myocarde. Nous montrerons aussi des résultats d’expériences de traitement génétique dans des modèles animaux de dysfonctionnement cardiaque. Finalement, nous discuterons les premiers résultats d’essais cliniques qui promettent de lancer la course de la thérapie génétique dans le traitement de l’insuffisance cardiaque chez l’homme.