Objectif. - Évaluer les effets du traitement oral par l'alendronate chez des enfants atteints d'ostéogenèse imparfaite.

Méthodes. - Trente enfants (16 filles et 14 garçons d'âge moyen 10,7± 6,0 ans [4-16]) atteints d'ostéogenèse imparfaite de type I (n = 22), III (n = 2), ou IV (n = 6) ont été traités par l'alendronate (5 mg/jour chez les enfants âgés de 4-10 ans et 10 mg/jour chez les enfants de plus de 10 ans) pendant trois ans.

Résultats. - Après un an de traitement, nous avons observé une augmentation des Z-scores de la densité minérale osseuse surfacique et volumétrique [passant respectivement de -2,03 ± 1,51 à -1,04 ± 1,20, et de -1,91 ± 1,38 à -1,33 ± 1,30, p < 0,001), associée à une diminution significative du taux de fractures (passant de 3,77 ± 1,57 à 0,13 ± 0,57, p < 0,000001), un soulagement des douleurs chroniques (passant de 3,83 ± 1,44 journées douloureuses par semaine à 0,73 ± 0,77, p < 0,000001) et une amélioration de la mobilité et de la marche (p < 0,00002). Après deux autres années de traitement il n'y a pas eu de modification significative supplémentaire de ces paramètres bien que l'amélioration soit toujours restée pertinente par rapport aux valeurs préthérapeutiques (avec respectivement p < 0,003, p< 0,004, p< 0,000001, p <0,000001 et p < 0,00001). Une diminution significative des marqueurs du remodelage osseux (désoxypyridinoline urinaire et ostéocalcine sérique) a été observée après trois ans de traitement (respectivement p < 0,003 et 0,004). Il n'y a pas eu d'effet indésirable pendant toute la durée du traitement.

Conclusions. - L'alendronate a amélioré la qualité de vie des enfants atteints d'ostéogenèse imparfaite. Le traitement par les bisphosphonates ne devrait être utilisé que dans un cadre de protocole bien défini.

Objective. - To evaluate the effect of orally administered alendronate in children with osteogenesis imperfecta.

Methods. - 30 children (16 girls and 14 boys; mean age at baseline 10.7 ±6.0 years; range 4 -16 years) with osteogenesis imperfecta type I (N =22), III (N =2), or IV (N =6) were treated with alendronate (5mg/day in patients aged 4-10 years and 10 mg/day in children >10 years of age) for three years.

Results. - After 1 year of alendronate therapy we observed a significant increase in areal and volumetric bone mineral density Z-scores (from -2.03 ±1.51 to -1.04 ±1.20, and from -1.91 ±1.38 to -1.33 ± 1.30, respectively, p<0.001), together with a significant drop in fracture rate (from 3.77 ±1.57 to 0.13 ± 0.57, P <0.000001), relief of chronic pain (from 3.83 ±1.44 days of pain/week to 0.73 ±0.77, P <0.000001) and improvement in ambulation/mobility (P<0.00002). After additional two years of therapy there were no further significant changes in these parameters, however the improvement was still remarkable in comparison to the pretreatment values (P <0.003, P<0.004, P <0.000001, P<0.000001 and P <0.00001, respectively). A significant drop in markers of bone turnover (urinary deoxypyridinoline and serum osteocalcin) occurred after three years of therapy (P<0.003 and 0.004, respectively). No adverse reactions were observed throughout the treatment.

Conclusions. - Alendronate has positively influenced quality of life in paediatric patients with osteogenesis imperfecta. Bisphosphonate therapy should be used only in the context of a well defined protocol.