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Greffes non apparentées de sang placentaire dans les maladies métaboliques - 16/07/13

Doi : 10.1016/j.oncohp.2013.05.003 
P. Sok-Fedele a, , C. Galambrun b, F. Bourgues b, F. Naudet c, V. Gandemer a, d, G. Michel b
a Unité d’hémato-oncologie et greffes de moelle, CHU hôpital sud, 16, boulevard de Bulgarie, 35203 Rennes cedex 2, France 
b CHU de Timone, 27, boulevard Jean-Moulin, 13385 Marseille 5, France 
c Inserm 0203 CIC-P, unité de pharmacologie clinique, centre d’investigation clinique, université de Rennes 1, hôpital universitaire de Pontchaillou, 35033 Rennes, France 
d CNRS, UMR 6290 Gene Expression Oncogenesis, université de Rennes, 35043 Rennes, France 

Auteur correspondant.

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Résumé

Propos

La greffe de cellules souches hématopoïétiques représente un traitement des maladies métaboliques héréditaires comme le syndrome de Hurler, l’adrénoleucodystrophie et la leucodystrophie métachromatique. L’intérêt de l’utilisation des unités de sang placentaires non apparentées a été étudié.

Méthodes

Entre 2001 et 2012, 14 enfants atteints de maladies métaboliques et ayant eu une greffe de sang de cordon ont été évalués par une étude rétrospective. Le délai de prise en charge, la prise de greffe, la morbidité liée au traitement et la survie globale et sans événement ont été étudiés.

Résultats

Le délai médian de prise en charge variait d’un à 11 mois en fonction des groupes, la prise de greffe était de 86,7 % et la morbidité liée au traitement était faible. La survie globale et la survie sans évènement étaient respectivement de 90,9 % et 53 %, avec une médiane de suivi de cinq ans. Le devenir de ces enfants était favorable dans le groupe Hurler et adrénoleucodystrophie mais plus incertain dans le groupe leucodystrophie métachromatique.

Conclusion

La greffe d’unité de sang placentaire non apparentée semble être un traitement rapidement disponible et efficace pour le syndrome de Hurler et l’adrénoleucodystrophie. Le bénéfice pour la leucodystrophie métachromatique reste à déterminer.

El texto completo de este artículo está disponible en PDF.

Summary

Purpose

Hematopoietic stem cell transplant allows a treatment for inherited metabolic diseases like Hurler syndrome, adrenoleukodystrophy and metachromatic leukodystrophy. Enzyme replacement therapy did not appear to be effective on neurocognitive development. The interest of unrelated umbilical cord blood transplant has been evaluated.

Methods

Between 2001 to 2012, 14 children with a metabolic disease receiving an unrelated cord blood transplant have been retrospectively enrolled. The studied points were time of management, engraftment, morbidity and survival.

Results

The median time of management varied from 1 to 11 months according to the group. Engraftment was around 86.7% and morbidity related to the treatment was low. Overall survival and even-free survival were 90.9% and 53% respectively, with a median follow-up of 5 years. Outcome is favourable for children with Hurler syndrome and adrenoleukodystrophy but more uncertain for ML.

Conclusion

Unrelated umbilical cord blood transplant seems to be a treatment readily available and effective for Hurler syndrome and adrenoleukodystrophy. Benefit for metachromatic leukodystrophy has still to be determined.

El texto completo de este artículo está disponible en PDF.

Mots clés : Greffe de sang de cordon, Hurler, Adrénoleucodystrophie, Leucodystrophie métachromatique

Keywords : Cord blood transplant, Hurler, Adrenoleukodystrophy, Metachromatic leukodystrophy


Esquema


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Vol 1 - N° 1

P. 32-40 - juin 2013 Regresar al número
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