L’aplasie médullaire acquise, dite idiopathique, est une pathologie rare. Une fois l’hypothèse d’une aplasie médullaire constitutionnelle écartée, le traitement repose, soit sur une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH), soit sur un traitement immunosuppresseur. Pour les patients âgés de 40ans ou moins et ayant un donneur géno-identique dans la fratrie, le traitement de référence est l’allogreffe de CSH en urgence (dans les 100jours qui suivent le diagnostic). Pour les patients n’ayant pas de donneur compatible dans la fratrie ou plus âgés, le traitement initial repose sur l’association sérum anti-lymphocytaire (SAL) de cheval et ciclosporine (CSA). Les traitements de deuxième ligne en cas d’échec ou de rechute après traitement par SAL et CSA consistent en une allogreffe de CSH non apparentée chez les sujets jeunes ou en une deuxième cure de SAL CSA, des androgènes ou de l’eltrombopag chez les malades plus âgés ou ne disposant pas de donneur non apparenté compatible. Les greffes alternatives (cordons, haplo-identiques ou 9/10) ou les greffes non apparentées en première ligne doivent rester du domaine de la recherche. Cette revue fait suite à une séance éducationnelle du congrès de la Société française d’hématologie et reprend l’ensemble des traitements, leurs places respectives et leurs maniements dans la prise en charge des patients avec aplasie médullaire idiopathique en 2015.

Idiopathic aplastic anemia is a rare hemopoietic stem cell disorder that results in pancytopenia and hypocellular bone marrow. Allogeneic bone marrow transplantation from an HLA-identical sibling donor is the choice treatment for young patients (40 years of age or less) and leads to long-term survival in the majority of patients (>90 %). For patients without a sibling donor, transplantation from a well-matched unrelated donor can be considered after failure of a previous course of immunosuppressive therapy. For patients who do not have a matched unrelated donor or who are not eligible for transplantation, a new course of immunosuppression can be discussed, as well as other treatment possibilities including androgens or eltrombopag. Alternative allogeneic stem cell transplantation (cord blood, haplo-identical transplantation or from mismatched donor), as well as upfront matched unrelated donor transplantation are still experimental and should not be completed outside clinical trials. This review illustrates an educational session on aplastic anemia, which took place at the last French society meeting in Paris and summarizes the treatment algorithm in patients with idiopathic aplastic anemia in 2015.