Les leucémies aiguës myéloïdes (LAM) constituent une pathologie grave dont le pronostic est péjoratif, en particulier chez le sujet âgé. Les bases de la chimiothérapie des LAM ont peu évolué depuis plus de deux décennies, reposant essentiellement sur des associations cytarabine/anthracyclines. Néanmoins, les progrès récents de la biologie, en particulier dans le séquençage à haut débit, ont permis de déterminer diverses anomalies moléculaires qui permettent de proposer dans certains cas des thérapies ciblées. La midostaurine qui, associée à la chimiothérapie conventionnelle, améliore significativement le pronostic très péjoratif des formes de LAM avec mutation de FLT3, en est le meilleur exemple. Outre le ciblage d'anomalies ou voies métaboliques spécifiques, l'immunothérapie dans la LAM connaît un renouveau grâce aux anticorps bispécifiques, aux lymphocytes à récepteur antigénique chimérique (CAR T-cells) et aux inhibiteurs des points de contrôle immunitaire. Ces approches innovantes vont peu à peu redéfinir la place de la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques, technique offrant une efficacité antitumorale satisfaisante par la réaction du greffon contre la leucémie, mais au prix d'une morbimortalité toujours importante. Devant cette évolution rapide des nouvelles stratégies thérapeutiques, la prise en charge des patients en centre spécialisé et leur inclusion dans les essais thérapeutiques constituent, à ce jour, la base de la prise charge des LAM.