Le cyclophosphamide intraveineux est couramment utilisé dans les formes secondairement progressives (SP) et primitivement progressives (PP) de sclérose en plaques (SEP), mais son efficacité n'est pas démontrée. L'objectif de ce travail a été de rechercher des facteurs prédictifs d'une bonne réponse au cyclophosphamide et de tenter de déterminer les formes de SEP susceptibles de répondre favorablement au traitement.

Nous avons étudié rétrospectivement 111 patients porteurs d'une forme progressive de SEP (21 PP et 90 SP), traités en ouvert par cyclophosphamide intraveineux à la dose de 700 mg/m ² par mois pendant 1 an. Nous avons analysé les caractéristiques cliniques (sexe, âge, durée de la phase progressive avant traitement). La réponse au traitement a été évaluée selon l'évolution du score EDSS à 6 mois et 1 an de traitement. Le taux annuel moyen de poussées est passé de 1,92 avant le traitement à 0,39 pendant l'année de traitement. L'âge et le sexe n'ont pas influencé la réponse au traitement. Nous n'avons pas trouvé de différence significative de réponse thérapeutique entre les formes PP et les formes SP de SEP. La durée de la phase progressive dans les formes SP n'a pas été retrouvée comme facteur prédictif d'une réponse thérapeutique favorable. En revanche, une meilleure réponse a été notée dans les formes SP présentant des poussées pendant l'année précédant le traitement comparativement aux formes sans poussée (p < 0,05). La meilleure réponse constatée chez les sujets à formes SP avec des poussées avant le traitement suggérerait la nécessité de traiter ces formes à un stade encore inflammatoire.

Intravenous (IV) cyclophosphamide is currently used in secondary progressive (SP) and Primary progressive (PP) Multiple Sclerosis (MS) but its efficacy remains uncertain. Furthermore, it is necessary to determine which MS should be successfully treated with IV cyclophosphamide.

We retrospectively investigated 111 consecutive patients with progressive MS (21 PPMS and 90 SPMS) treated in an open label fashion with IV cyclophosphamide. We analysed clinical data (gender, age, duration of progression, primary versus secondary MS). The treatment response was assessed by EDSS change after 6 months and 1 year of treatment. The annual relapse average decreased from 1.92 before treatment to 0.39 during the treatment. Age and gender did not influence response to therapy. We did not find any difference of response between PPMS and SPMS. Duration of the progressive phase in SPMS was not a predictive factor of efficacy. A better response was noted in SPMS patients with surimposed relapses than in patients without relapses during the year before treatment (p<0.05). Furthermore, the better response in SPMS patients with relapses before treatment suggests that it is necessary to treat when MS is still in an inflammatory stage.