Efficacité et tolérance des traitements anti-fibrosants chez les patients porteurs d’une mutation du complexe telomèrase - 29/12/18
Résumé |
Introduction |
Les mutations du complexe telomèrase sont retrouvées chez environ 15 % des patients atteints de fibrose pulmonaire familiale et sont associées à des manifestations hépatiques, cutanées et hématologiques. La pirfenidone et le nintédanib permettent de ralentir le déclin de la CVF et d’augmenter la survie des patients atteints de Fibrose Pulmonaire Idiopathique. Peu de données existent concernant l’efficacité et l’innocuité de ces traitements chez les patients porteurs d’une mutation du complexe télomèrase.
Méthodes |
L’objectif de cette étude multicentrique rétrospective, réalisée dans le cadre du réseau OrphaLung des maladies pulmonaires rares, était d’évaluer l’efficacité et la tolérance des traitements anti fibrosants chez des patients atteints de fibrose pulmonaire et porteurs d’une mutation du complexe télomèrase.
Résultats |
Nous avons identifié 109 patients dans 5 pays (Belgique, Espagne, France, Grèce et Hollande) porteurs d’une mutation TERT (n=82), TERC (n=14), RTEL1 (n=10) ou PARN (n=3), Un diagnostic de FPI a été posé chez 100 patients, 5 patients étaient atteints d’une PINS et 4 d’une Fibroélastose Pleuropulmonaire (PPFE). 44 patients ont reçu du nintédanib, 39 de la pirfénidone et 26 ont reçu les deux traitements de façon consécutive. L’âge moyen au diagnostic était de 57,6±13,6 ans. À l’initiation du traitement, la CVF moyenne était de 80,8 %±20,2 % et la DLCO était de 44,0±13,7 %. La durée médiane de traitement était de 354jours [186,8–469,0]. Le traitement anti-fibrosant a été arrêté chez 18 patients pour progression de la maladie et chez 14 patients pour la survenue d’effets secondaires, principalement digestifs (nintédanib, n=4 ; pirfénidone, n=10). Le déclin médian de la CVF avant l’initiation du traitement était de 24,0mL[4,4–57,3] par mois. Après initiation du traitement, le déclin de la la CVF était de 16,0mL [4,4–48,7] par mois chez les patients traités par nintédanib et de 17,0mL/mois [6,05 ; 39,7] chez les patients traités par pirfénidone.
Conclusion |
Ces données rétrospectives suggèrent que les traitements anti-fibrosants sont bien tolérés et ralentissent le déclin de la CVF chez les patients atteints de fibrose pulmonaire et porteurs d’une mutation du complexe télomèrase.
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Vol 36 - N° S
P. A13 - janvier 2019 Retour au numéroBienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.