Le traitement par témozolomide permet une réponse dans 40 à 50 % des tumeurs hypophysaires agressives ou carcinomes, les données à long terme restent rares.

Étudier la réponse précoce (3–6 cycles) et le devenir des patients traités par témozolomide en France à partir d’une enquête rétrospective.

Trente et un patients (F/M=10/21) : 20 adénomes, 11 carcinomes, 16ACTH, 10PRL, 2GH, 2GH/PRL, 1 non fonctionnel ont bénéficié d’une médiane de 6 cycles (3–24), avec un suivi médian de 18mois (0–72) après la fin du traitement. La tolérance était correcte (thrombopénie n=4 ; pancytopénie n=3). L’âge médian au diagnostic était 40,5ans (13–76), le délai avant traitement de 6ans (0–18). Tous les patients ont bénéficié d’une radiothérapie, 27/31 d’une exérèse chirurgicale (1–5). Le TMZ a été initié à la dose de 150–200mg/j 5jours par mois, associé à une radiothérapie dans 5 cas. La réponse initiale était bonne : 17/31 (54.8 %), avec des taux similaires entre ACTH (56 %), PRL (50 %), plus importants pour les adénomes (65 %) que les carcinomes (36 %). En fin de traitement, une réponse se poursuivait chez 12/17 après 7,5 (5–24) cycles, 3 patients (ACTH) étaient toujours en rémission après 24mois (12–36). Tous les seconds essais de témozolomide ont été des échecs (n=6). Il n’y avait pas de réponse après 5,5 (3–18) cycles chez les 14 non répondeurs avec un taux de décès de 8/14 cas résistants comparativement à 2/17 répondeurs.

La réponse initiale au témozolomide est satisfaisante mais le maintien du contrôle tumoral sur le long terme rare. La meilleure stratégie thérapeutique pour ces tumeurs hypophysaire reste à définir.