Avant l’arrivée de l’eculizumab, les patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) présentaient un risque élevé de récidive de la maladie et de perte du greffon après transplantation rénale.

Nous présentons les résultats cliniques à long terme des patients du registre global SHUa (NCT01522183) traités par eculizumab, recrutés entre avril 2012 et novembre 2021 et ayant reçu une transplantation rénale.

Les patients avec mutations du gène DGKE ou diagnostic ultérieur autre que le SHUa ont été exclus. L’analyse a porté sur les patients ayant reçu une transplantation rénale ≤30jours avant d’initier l’eculizumab ou jusqu’à 60jours après la date d’initiation avec ≥3 ans de suivi post-transplantation et pour lesquels des mesures de créatinine sérique étaient disponibles (début et dernier suivi). Les modifications de fonction rénale, paramètres hématologiques et caractéristiques cliniques au dernier suivi ont été analysées.

Sur 1970 patients adultes et pédiatriques, 329 répondaient aux critères d’inclusion et ont reçu une transplantation rénale et 78 patients répondaient aux critères de l’analyse. La durée moyenne du traitement était de 5,7 ans (écart-type 2,4) et 47 patients (60 %) présentaient des variants génétiques pathogènes. Au dernier suivi, les taux médians de débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) et de plaquettes étaient stables, tandis que les taux médians de lactose déshydrogénase étaient diminués (Tableau 1). À la fin de l’étude, 4 patients (5 %) ont subi une ou plusieurs transplantations ultérieures, 8 (10 %) avaient été dialysés et 2 (3 %) avaient subi un échange plasmatique. Deux patients (3 %) sont décédés pendant la période d’observation.

Cette analyse suggère un impact bénéfique de l’eculizumab dans la prise en charge à long terme du SHUa chez les patients nécessitant une transplantation rénale.