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Efficacité et efficience des psychotropes - 16/07/08

Jean-Michel Azorin , Jean Naudin, Arthur Kaladjian
Travail du SHU de psychiatrie adultes, CHU Sainte-Marguerite, 13009 Marseille, France 

*Auteur correspondant. M. le Dr J.M. Azorin, praticien hospitalier, ancien chef de clinique. Tél. : +04-91-74-40-82 ; Fax : +04-91-74-40-82

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Résumé

Dans la littérature actuelle, la notion d’efficacité renvoie à la connaissance que nous obtenons de l’effet des drogues au travers des essais contrôlés randomisés, tandis que le concept d’efficience est avancé chaque fois qu’il est question de l’effet de ces drogues en pratique courante. Les désaccords qui existent entre les résultats des études d’efficacité et ceux des recherches sur l’efficience ont été mis au compte de différences tenant aux patients inclus et aux méthodes utilisées. Les avantages et inconvénients des deux types d’études ont été soulignés. Dans les études d’efficacité, les patients sont sélectionnés en fonction d’un diagnostic unique tandis que dans les études d’efficience ils souffrent généralement de multiples problèmes et de troubles plus sévères. En clinique, les patients choisissent personnellement leur traitement, alors qu’ils sont inclus dans les études d’efficacité suite à un processus passif d’assignation à un traitement donné. En pratique courante, le traitement n’est pas d’une durée préalablement établie et peut être corrigé à l’envi, à la différence de ce qui est observé dans les essais contrôlés. Les études d’efficacité se centrent habituellement sur la réduction de symptômes spécifiques tandis qu’en clinique le traitement vise l’amélioration du fonctionnement général. Outre le fait d’omettre des symptômes importants et des variables cliniques permettant l’identification de sous-groupes pertinents, l’information obtenue dans les essais contrôlés passe sous silence des détails cliniques pouvant avoir un rôle crucial pour la décision thérapeutique. Les essais versus placebo ont fait eux l’objet d’une critique spéciale. Les résultats des études d’efficience sont souvent biaisés par des variations relatives à la précision diagnostique, la compliance et l’utilisation appropriée du traitement. Il y a eu des tentatives récentes pour améliorer le passage des recherches sur l’efficacité aux études d’efficience. La phénoménologie et l’analyse existentielle peuvent ouvrir de nouvelles voies à ces dernières en proposant de nouveaux outils pour comprendre comment la subjectivité des patients peut conférer le sens d’une guérison au processus de changement induit par les psychotropes.

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Abstract

In current literature, the concept of efficacy refers to the knowledge about drugs obtained from randomised controlled trials, whereas effectiveness is put forward as far as results under ordinary clinical conditions are concerned. Discrepancies between results from efficacy studies and effectiveness research have been linked to differences in patients included and methods used. Advantages and pitfalls of both types of studies have been stressed too. In efficacy studies patients are selected to have but one diagnosis, whereas patients in effectiveness studies usually have multiple problems and more severe disorders. Patients in clinical practice enter a kind of treatment by active shopping; in contrast they are included in efficacy studies by the passive process of random assignment to treatment. Treatment in the field is not of fixed duration and is self correcting, in contrast to what is observed in controlled trials. Efficacy studies usually focus only on specific symptom reduction whereas treatment in clinical practice is concerned with improvement in the general functioning of patients. Beyond omitting the important symptoms and other clinical variables that identify pertinent subgroups, controlled-trials information also often omits clinical details that may be crucial for therapeutic decisions. Placebo controlled-trials have been submitted to special criticism. Results in effectiveness studies are often biased by variation in diagnostic accuracy, compliance and coverage. Recent attempts have been made to improve the transition from basic efficacy research to effectiveness studies. Phenomenology and Existential analysis may open new avenues to effectiveness research by providing new tools to understand how the patient’s subjectivity may give sense of healing to the process of change induced by psychotropic drugs.

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Mots-clé : Efficacité, Efficience, Psychotropes, Essais cliniques, Pratique, Phénoménologie

Keywords : Efficacy, Effectiveness, Psychotropic drugs, Clinical trials, Practice, Phenomenology


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Vol 67 - N° 1

P. 170-183 - janvier-mars 2002 Retour au numéro
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