Le syndrome hémolytique et urémique (SHU) associe la triade anémie hémolytique, thrombopénie et insuffisance rénale aiguë. Il est caractérisé sur le plan anatomopathologique par une microangiopathie thrombotique (MAT). Sa pathogénie comprend une agression de l'endothélium, essentiellement rénal qui induit une activation de la coagulation et un afflux inflammatoire. On distingue, chez l'adulte, les SHU induits par des entérotoxines de certains sérotypes de bactéries comme Escherichia coli ou Shigella dysenteriae et les SHU induits par une hyperactivation de la voie alterne du complément d'origine génétique (déficit hétérozygote des protéines régulatrices H, I ou CD46 ou des protéines effectrices B ou C3) ou immune (anticorps anti-facteur H). Par ailleurs, certains états pathologiques infectieux, cancéreux, immunologiques ou toxiques peuvent se compliquer d'un tableau clinique similaire et d'une MAT intrarénale dont les mécanismes restent encore inconnus. Le pronostic vital et rénal de ce groupe de pathologies a été largement amélioré ces dernières décennies du fait des progrès dans les soins de support. Dans le SHU lié à une anomalie génétique de la voie alterne du complément, l'anticorps monoclonal humanisé anti-C5, éculizumab, a transformé le pronostic vital et rénal de cette pathologie. Cependant, des questions persistent sur la durée du traitement en regard de son coût élevé et du risque accru d'infection à méningocoque qu'il entraîne. Quant au SHU à shigatoxine, à ce jour, on ne dispose pas de thérapie ciblée pour cette pathologie infectieuse évoluant par épidémies souvent limitées mais parfois de grande ampleur en Europe et touchant préférentiellement les enfants. Dans ce cadre, pour le moment, le blocage du complément par l'éculizumab et les échanges plasmatiques n'ont pas montré formellement leur efficacité. Dans les MAT secondaires, les soins de support et le traitement de la maladie causale sont préconisés. Des études sont nécessaires afin de déterminer s'il existe une prédisposition génétique individuelle dans certaines de ces formes secondaires pour proposer des thérapies ciblées.