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Evolving Complexity in Hemophilia Management - 24/05/18

Doi : 10.1016/j.pcl.2018.01.004 
Stacy E. Croteau, MD, MMS
 Boston Children’s Hospital, 300 Longwood Avenue, Boston, MA 02115, USA 

Resumen

Rapid expansion of therapeutic options have increased the complexity of hemophilia care. Previously, on-demand therapy aimed to reduce morbidity and early mortality; however, now aggressive prophylaxis, particularly in children, encourages an active lifestyle. Accurate diagnosis, recognition of early threats to musculoskeletal health, and optimization of therapy are critical for both males and females affected by hemophilia. The diversity of emerging hemophilia therapies, from modified factor protein concentrates, to gene therapy, to nonfactor hemostatic strategies, provide an exciting opportunity to target unmet needs in the bleeding disorder community.

El texto completo de este artículo está disponible en PDF.

Keywords : Bleeding, Hemarthrosis, Factor concentrate, Factor VIII, Factor IX, Inhibitors, Gene therapy, Bispecific antibody


Esquema


 Disclosure Statement: The author has received institutional grant/contracted research support from Pfizer, Baxalta, Octapharma, Dimension Therapeutics, Roche, Spark Therapeutics and Genentech, and has consulted or participated on a scientific advisory board of Aptevo, Bayer, BioMarin, Bioveritiv, CSL-Behring, Genentech, Novo Nordisk, and Octapharma.


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Vol 65 - N° 3

P. 407-425 - juin 2018 Regresar al número
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