Le cancer médullaire de la thyroïde représente 5 à 10% des cancers thyroïdiens. Il est sporadique dans 70% des cas, mais s'intègre chez 30% des patients dans un cadre familial. Une mutation germinale du proto-oncogène RET est retrouvée dans plus de 95% des cancers médullaires familiaux alors qu'une mutation somatique de ce proto-oncogène est présente chez 40 à 70% des cancers médullaires sporadiques. Le traitement est chirurgical et consiste en une thyroïdectomie totale associée à un curage récurrentiel bilatéral et jugulocarotidien homo- ou bilatéral. Le caractère curatif de la chirurgie dépend du stade anatomoclinique du carcinome médullaire de la thyroïde lors du diagnostic. Ainsi, la chirurgie est curative dans près de 100% des cas lorsqu'il s'agit de tumeurs millimétriques, dans 90% des cas lorsqu'il s'agit de tumeurs infracentimétriques, et dans seulement 50% des cas lorsque la lésion est supracentimétrique. En cas de persistance de la maladie tumorale après chirurgie, les alternatives thérapeutiques sont peu nombreuses et ne sont souvent proposées que dans un but palliatif. Nous décrivons dans cette revue les nouvelles approches thérapeutiques à l'étude actuellement dans le carcinome médullaire de la thyroïde. Nous développerons successivement l'immunothérapie, la radio-immunothérapie, les différentes approches ayant pour cible le gène RET ou sa protéine, les gènes suicides, les inhibiteurs des cyclo-oxygénases et enfin les traitements par iode radioactif après transfert du gène symporteur de l'iode.

Medullary thyroid carcinoma accounts for 5-10% of all thyroid cancers. It is sporadic in 75% of cases and familial in 25% of cases. Germ-line REarranged during transfection (RET) proto-oncogene mutations are detected in more than 95% of patients with familial medullary carcinoma whereas somatic RET mutations are detected in 40-70% of sporadic medullary carcinomas. Surgery is the only curative treatment and should consist of total thyroidectomy with central and ipsilateral or bilateral lateral lymph node dissection. Surgery provides successful cure in almost 100% of patients when tumor size measures a few millimeters, in almost 90% of patients with a tumor measuring less than 1 cm, and in only 50% of patients with a tumor larger than 1 cm. Alternative forms of treatment involving radiotherapy or chemotherapy provide little benefit. A perspective of recent trials and research into novel treatment of medullary thyroid carcinoma is summarized in the following paper. In this review we examine immunotherapy, radioimmunotherapy, therapy targeting the RET gene or protein, suicide gene therapy, cyclooxygenase inhibitors and radioiodine therapy following sodium iodide symporter gene expression.