Mise en place d’une nouvelle thérapie génique en ophtalmologie : aspects réglementaires et organisationnels - 13/05/21
Implementation of a new gene therapy in ophthalmology: Regulatory and organizational issues
Résumé |
Le voretigene neparvovec (VN) est la première thérapie génique en ophtalmologie indiquée chez des patients présentant une dystrophie rétinienne héréditaire liée à une mutation bi-allélique du gène RPE65. Sa récente autorisation européenne de mise sur le marché impose un cadre réglementaire et organisationnel strict pour son utilisation. Nous analysons ici les principales études ayant permis cette autorisation de mise sur le marché et décrivons les étapes nécessaires à déployer au niveau hospitalier pour une administration optimale chez le patient dans le cadre de la réglementation actuelle.
El texto completo de este artículo está disponible en PDF.Summary |
Voretigene neparvovec (VN) is the first gene therapy in ophthalmology for patients with RPE65-mediated hereditary retinal dystrophy. It has recently obtained European market approval, which is subject to strict regulatory and organizational conditions for its use. Here, we analyze the main studies supporting the authorization of this new therapy and describe the necessary steps to take at a hospital level for optimal administration to patients following current regulations.
El texto completo de este artículo está disponible en PDF.Mots clés : Dystrophie rétinienne héréditaire, Amaurose congénitale de Leber, Rétinite pigmentaire, Gène RPE65, Thérapie génique, Vecteur Adénoviral, Voretigene neparvovec
Keywords : Hereditary retinal dystrophy, Leber's congenital amaurosis, Retinitis pigmentosa, RPE65 gene, Gene therapy, Adeno-associated viral vectors, Voretigene neparvovec
Esquema
Vol 44 - N° 5
P. 730-737 - mai 2021 Regresar al númeroBienvenido a EM-consulte, la referencia de los profesionales de la salud.