Analyser les indications des médicaments facturables en sus des groupes homogènes de séjour (GHS) dans un hôpital pédiatrique, identifier les indications non évaluées par le groupe d'experts, juger la pertinence de ces indications. Ceci devrait inciter les groupes d'experts à proposer des recommandations spécifiques à la pédiatrie.

L'étude a été réalisée sur une période de 5 mois de mai à septembre 2005. L'informatisation du circuit du médicament a permis de valider et de suivre quotidiennement les prescriptions des médicaments facturables en sus des GHS. Les indications de ces médicaments coûteux ont été classées selon 3 niveaux de preuve : le groupe 1 (indications reconnues), le groupe 2 (indications pertinentes, en cours d'évaluation) et le groupe 3 (indications non reconnues ou autres, qui, elles, ne sont pas citées par les groupements d'experts).

Les prescriptions, concernant 259 patients, soit 344 “patients-médicament”, ont été analysées. Les prescriptions analysées se rapportent à 26 spécialités. Parmi les 344 “patients-médicament”, 80 % ont reçu un médicament facturable en sus des GHS dans une indication de groupe 1, 5 % dans une indication de groupe 2, 15 % dans une indication de groupe 3 (dont 2 % “non reconnues” et 13 % “autres”).

Cette étude a montré que certaines indications non reconnues par le groupe d'experts sont néanmoins justifiées. D'autre part, il apparaît primordial de regrouper les données émanant de plusieurs hôpitaux pédiatriques, ceci pour inciter la mise en place d'essais cliniques chez l'enfant.

The objective of this study was to analyze in a pediatric hospital the use of expensive drugs as part of the new activity-based system (T2A) of funding for French public hospitals. We identified and analyzed the therapeutic use of these drugs in indications not included in the expert recommendations issued to accompany this change, with the goal of proposing specific pediatric recommendations.

Analysis of prescriptions from May through September 2005 showed that 259 patients received expensive drugs subject to special reimbursement. The computerized prescription system enabled us to monitor and validate prescriptions daily. Indications for these expensive drugs were ranked by relevance.

The prescriptions analyzed covered 26 expensive drugs. Among the 344 “patient-drugs”, 80% were expensive drugs for an accepted therapeutic use, 5% for a pertinent therapeutic use (under evaluation), and 15% for “off-label” uses (2% “not approved” and 13% for indications not considered by the recommendations).

This study showed that some therapeutic uses not approved by the official recommendations are nevertheless justified. Gathering data from other pediatric hospitals is essential to determine the need for pediatric clinical trials.