Les essais contrôlés randomisés sont considérés comme l’étalon-or dans la hiérarchie des modèles de recherche pour évaluer l’efficacité et l’innocuité d’une intervention thérapeutique. Ils ont longtemps été considérés comme seul fondement de la médecine par les preuves (evidence-based medicine, EBM). Toutefois, leurs résultats peuvent avoir une portée et une applicabilité limitées aux patients en milieu clinique contrôlé, protégé. Des études observationnelles utilisant de grandes bases de données de différents systèmes de soins peuvent compléter les résultats des essais contrôlés randomisés en évaluant l’efficacité du traitement chez les patients rencontrés dans la pratique clinique quotidienne. Les résultats de ces études peuvent élargir les résultats des essais contrôlés randomisés en raison de l’utilisation des populations plus larges et plus diversifiées, de patients présentant des comorbidités communes et observées sur de plus longues périodes de suivi. En outre, des études d’observation bien conçues peuvent identifier les différences cliniquement importantes entre plusieurs options thérapeutiques, et enrichir - ou corriger - nos connaissances sur l’efficacité et la sécurité des médicaments à long terme.

Randomized controlled trials (RCT) are considered as the gold standard in the hierarchy of research designs for evaluating the efficacy and safety of a treatment intervention. They have long been regarded as the sole basis of the evidence-based medicine (EBM). Nevertheless, their conclusions can have limited applicability to patients in clinical settings. Observational studies using large health care databases can complement findings from RCT by assessing treatment effectiveness in patients encountered in day-to-day clinical practice. Results from these designs can expand upon outcomes of RCT because of the use of larger and more diverse patient populations with common comorbidities and longer follow-up periods. Furthermore, well-designed observational studies can identify clinically important differences among therapeutic options and provide data on long-term drug effectiveness and safety.