Aucune étude basée sur des données observationnelles en transplantation rénale n’a réussi à imiter un essai clinique où les patients seraient randomisés entre la décision d’acceptation ou de refus d’une proposition de greffon rénal. La première limite méthodologique d’une telle étude est le caractère dépendant du temps de l’exposition, rendant complexe la définition d’un temps d’origine pour les patients non exposés. La seconde limite est la violation de l’hypothèse de positivité et ainsi de la comparabilité des groupes au moment de la survenue de l’exposition à cause de facteurs de confusion dépendants du temps. Ces deux limites empêchent l’utilisation de méthodes basées sur les scores de propension classiques. L’une des possibilités est l’utilisation de scores de propension dépendants du temps. Notre objectif est d’évaluer le bénéfice d’accepter la transplantation rénale par rapport au fait de rester en dialyse en mimant un essai clinique par l’emploi d’une méthode basée sur les scores de propension dépendants du temps.

Au total, 23 231 patients inclus dans le registre français REIN inscrits sur liste d’attente de transplantation entre 2005 et 2016 ont été inclus. Le critère de jugement principal est le décès. Par un appariement sur un score de propension dépendant du temps, nous avons obtenu 10 707 paires de patients comparables et différant uniquement sur le bras de traitement : transplantés (groupe « accepter ») ou restant en dialyse (groupe « refus »).

Le temps d’origine était le temps d’appariement, c’est-à-dire le pseudo temps de randomisation dans l’essai clinique imité. Le temps médian de suivi est de 3,5 années. À 10 ans de suivi, l’espérance de vie était de 8,8 ans (IC95 % : 8,7 à 8,9) dans le groupe « accepter » contre 8,2 ans (IC95 % : 8,1 à 8,3) dans le groupe « refus ». Cela correspond à un gain d’espérance de vie de 6,8 mois (IC95 % : 5,5 à 8,2) soit une mort évitée pour 12 transplantations acceptées à 10 ans.

Notre étude a estimé pour la première fois le gain d’espérance de vie apportée par l’acceptation d’une proposition de transplantation rénale par rapport au refus. Cela confirme que la transplantation rénale est le meilleur traitement disponible pour l’insuffisance rénale chronique terminale. Par ailleurs, nous avons démontré que cette méthode simple peut être utilisée pour estimer l’effet marginal d’une exposition dépendante du temps.