La qualité de vie (QdV) devient un enjeu majeur dans l’étude de la progression des maladies, notamment des maladies neurologiques incurables caractérisées par une dégénérescence progressive telles que l’atrophie multi-systématisée (AMS). Son étude apporte des informations cruciales sur le ressenti des patients et permet aux cliniciens de mieux les accompagner face à l’aggravation de leur état de santé. Cependant, la QdV est un concept compliqué à appréhender, possiblement multidimensionnel et quantifié par un ensemble d’items catégoriels. Les méthodes statistiques appropriées à son étude restent encore peu diffusées en santé du fait de la complexité des données. Dans ce travail, nous décrivons les différentes étapes mises en œuvre pour étudier l’évolution d’une échelle de QdV au travers de l’évolution de l’échelle MSA-QoL spécifique à l’AMS.

Les données sont issues de la cohorte française AMS incluant plus de 600 patients diagnostiqués dans le centre de référence maladie rare des CHU de Bordeaux et de Toulouse. Les patients ont un suivi annuel standardisé incluant l’évaluation de la QdV par l’échelle MSA-QoL composée de 40 items, quotés de 0 à 4, évaluant les sphères motrices, non-motrices et émotionnelles/sociales. Notre méthodologie s’est scindée en quatre étapes :

– identifier les dimensions pertinentes mesurées par l’échelle et les items les constituants, par la méthode PROMIS basée sur une analyse factorielle ;

– étudier la trajectoire de chaque dimension et ses déterminants par un modèle IRT adapté aux données longitudinales ;

– décrire la hiérarchie d’atteintes des items de chaque dimension et la confronter à la progression de la pathologie (ici le degré de handicap) ;

– quantifier l’apport de chaque item à chaque stade de la maladie par le calcul du pourcentage d’information de Fisher et identifier les plus informatifs.

Nous avons identifié quatre dimensions de QdV : motrice, alimentaire, non-motrice et émotionnelle. Ces dernières, déjà partiellement atteintes en début de suivi, s’aggravent au cours de la maladie, avec une évolution beaucoup plus rapide de la dimension motrice par rapport aux autres dimensions plus progressives. Les vitesses d’aggravation de ces dimensions diffèrent notamment selon le sexe, l’âge et les sous-diagnostics de la maladie. Enfin, l’analyse de l’information met en évidence certains items de QdV plus informatifs sur la progression de l’AMS, tels que ceux associés aux mouvements pour la dimension motrice, et la fatigue, les douleurs localisées et l’inconfort la nuit pour la dimension non-motrice.

Nous apportons avec cette étude de cas concrète, une méthodologie complète permettant l’analyse de données longitudinales de QdV telles que rencontrées dans un nombre croissant d’études cliniques.