L’hyperplasie congénitale des surrénales, aussi bien à l’âge pédiatrique qu’à l’âge adulte, reste un vrai challenge pour les endocrinologues dans l’optimisation thérapeutique. En effet, parvenir à un équilibre entre les effets escomptés sur la freination hypophysaire et limiter les effets secondaires de la supplémentation supra-physiologique en hydrocortisone est souvent difficile. De nouvelles approches thérapeutiques sont donc régulièrement évaluées. Récemment, plusieurs nouvelles molécules ont été générées et sont en cours d’étude de phase I, II ou III. Nous reviendrons sur chacune de ces molécules, leur mode d’action, leur niveau de développement et les résultats des différentes études disponibles. Certains de ces nouveaux traitements, déjà en phase III chez l’adulte et chez l’enfant, semblent très prometteurs et vont vraisemblablement modifier la prise en charge de nos patient.e.s dans les années à venir.

Congenital adrenal hyperplasia, in both children and adults, remains a challenge for endocrinologists when it comes to optimizing therapy. Indeed, achieving a balance between the desired effects on pituitary feedback and limiting the side effects of supra-physiological hydrocortisone supplementation is often difficult. Thus, there is a need for new therapeutic approaches. Recently, several new molecules have been developed and are currently in Phase I, II or III trials. We will describe each of these molecules, their mode of action, their level of development and the results of the various studies available. Some of these new treatments, already in Phase III trials in adults and children, look very promising and are likely to change the management of our patients in the years to come.