Objectifs: Les médicaments de thérapie innovante (MTI) sont des médicaments biologiques complexes associés à des contraintes spécifiques de manipulation, de conservation et de sécurisation du circuit pharmaceutique. Cette étude vise à décrire l’organisation actuelle du circuit pharmaceutique hospitalier des MTI en France et à analyser les déterminants humains, organisationnels et capacitaires conditionnant sa soutenabilité dans un contexte de croissance rapide de l’activité.

Méthodes: Une enquête nationale observationnelle par questionnaire a été conduite auprès de pharmaciens hospitaliers impliqués dans la prise en charge des MTI. Les données recueillies concernaient les types de MTI manipulés, l’organisation du circuit pharmaceutique, les ressources humaines mobilisées, les modalités de stockage, les outils informatiques, les relations avec les industriels et la gouvernance institutionnelle.

Résultats: Quarante-quatre pharmaciens ont répondu, majoritairement issus de centres hospitalo-universitaires. Les MTI sont principalement pris en charge dans le cadre des essais cliniques, avec une prédominance des médicaments de thérapies géniques. L’activité est en forte expansion et marquée par une grande hétérogénéité organisationnelle. Le nombre de reconstitutions par patient varie selon le type de MTI, montrant que la charge de travail pharmaceutique ne peut être appréciée uniquement à partir de la file active. Des seuils organisationnels reliant nombre de patients et ressources humaines dédiées sont identifiés. Le stockage cryogénique demeure un défi majeur. L’inadéquation des outils informatiques, les contraintes industrielles et un pilotage institutionnel insuffisant constituent des freins majeurs.

Conclusions: Le circuit pharmaceutique des MTI en France a atteint une phase de maturité nécessitant un changement d’échelle organisationnel fondé sur une approche capacitaire structurée, adaptée et un pilotage dédié.

Objectives: Advanced therapy medicinal products (ATMPs) are complex biological medicines associated with specific constraints related to handling, storage and pharmaceutical circuit security. This study aims to describe the current organization of the hospital pharmaceutical circuit for ATMPs in France and to analyse the human, organizational and capacity-related determinants conditioning its sustainability in a context of rapidly expanding activity.

Methods: A national observational survey based on a questionnaire was conducted among hospital pharmacists involved in ATMP management. Data collected concerned the types of ATMPs handled, the organization of the pharmaceutical circuit, mobilized human resources, storage modalities, information systems, relationships with manufacturers, and institutional governance.

Results: Forty-four pharmacists responded, mainly from university hospitals. ATMPs are predominantly managed within clinical trials, with a predominance of gene therapies. Activity is rapidly expanding and characterized by marked organizational heterogeneity. The number of preparations per patient varies according to ATMP type, demonstrating that pharmaceutical workload cannot be assessed solely on the basis of patient volume. Organizational thresholds linking patient volumes and dedicated human resources were identified. Cryogenic storage remains a major bottleneck. Inadequate information systems, industrial constraints and insufficient institutional governance were identified as major barriers.

Conclusions: The pharmaceutical circuit for ATMPs in France has reached a mature phase requiring organizational scale-up based on a structured capacity-based approach and dedicated governance.