L’article décrit le circuit des nouveaux médicaments en France, de la mise à disposition des patients (via des dispositifs dérogatoires et/ou une autorisation de mise sur le marché, AMM) à leur valorisation. L’AMM est aujourd’hui centralisée au niveau européen par l ’European Medicines Agency (EMA), mais chaque pays procède ensuite à une évaluation des technologies de santé ( health technology assessment [HTA]) pour décider du remboursement. En France, la Commission de la transparence (CT) de la Haute Autorité de santé (HAS) évalue le service médical rendu (SMR) et l’amélioration du service médical rendu (ASMR), respectivement déterminants pour le taux de remboursement et la négociation du prix. D’autres modalités d’accès aux traitements coexistent : les accès dérogatoires (accès précoce pré-AMM et post-AMM, accès compassionnel), l’expérimentation d’accès direct pour accélérer l’accès aux innovations et le mécanisme de la liste en sus, indispensable pour permettre le financement des médicaments hospitaliers onéreux. La section finale présente le cadre européen, qui met progressivement en place une évaluation clinique commune ( joint clinical assessment [JCA]) pour harmoniser les analyses scientifiques et réduire les duplications nationales ; toutefois, chaque État conserve la maîtrise des décisions de prix et de remboursement.

The article describes the pathway of new medicines in France, from availability to patients (through various early access programs, and/or marketing authorisation) to their valuation. Marketing authorisation (MA) is now centralised at the European level by the European Medicines Agency (EMA), but each country subsequently conducts its own Health Technology Assessment (HTA) to determine reimbursement. In France, the Transparency Committee (CT) of the Haute Autorité de santé (HAS) assesses the clinical benefit ( service médical rendu [SMR]) and the clinical added value ( amélioration du service médical rendu [ASMR]), which determine the reimbursement rate and the pricing negotiation, respectively. The review also outlines the various early access mechanisms (pre-MA and post-MA early access, compassionate use), the ‘direct access’ experiment designed to speed up access to innovation, and the ‘liste-en-sus ’ process, which is essential for funding costly hospital medicines. The final section presents the European framework, which is introducing a Joint Clinical Assessment (JCA) to harmonise scientific analyses and reduce national duplication; however, each Member State retains full control over pricing and reimbursement decisions.