Actualiser les recommandations françaises pour la prescription d’hydroxyurée (HU) chez les patients adultes atteints de syndromes drépanocytaires majeurs.

Synthèse des données de la littérature et recommandations du groupe experts de la filière maladie rare.

L’HU constitue le traitement de fond de première intention des patients atteints de la drépanocytose SS et S/β0-thalassémique. Son efficacité est démontrée sur la réduction des crises vaso-occlusives, des syndromes thoraciques aigus, des hospitalisations et des besoins transfusionnels, ainsi que sur l’amélioration de la survie. Ses indications sont larges et dépassent le cadre restrictif de l’autorisation de mise sur le marché actuelle. L’initiation précoce, l’adaptation posologique progressive et la surveillance régulière conditionnent son efficacité. L’observance au long cours constitue l’enjeu principal. Les effets indésirables, essentiellement hématologiques et dermatologiques, sont prévisibles, dose-dépendants et réversibles. Les effets sur la reproduction doivent faire l’objet d’une communication avec le patient spécifique et nuancée. La sous-prescription demeure un problème de santé publique majeur. En effet, la question posée au clinicien n’est plus « quand prescrire ? », mais « y a-t-il une raison de ne pas prescrire ? ».

Trente ans après la démonstration de son efficacité, l’HU reste le pilier du traitement médical de la drépanocytose homozygote et la généralisation de sa prescription aux patients éligibles est un objectif prioritaire.

To update French recommendations for hydroxyurea (HU) prescription in adult patients with sickle cell disease.

Literature synthesis and expert recommendations.

HU is the first-line disease-modifying treatment for patients with HbSS and HbS/β0-thalassemia. Its efficacy has been demonstrated in reducing vaso-occlusive crises, acute chest syndrome, hospitalizations, and transfusion requirements, as well as in improving survival. Its indications are broad and extend beyond the restrictive scope of the current marketing authorization. Early initiation, progressive dose adjustment, and regular monitoring are key to treatment efficacy. Long-term adherence remains a major challenge. Adverse effects, mainly hematological and dermatological, are generally predictable, dose-dependent, and reversible. Potential effects on reproduction require specific and nuanced discussion with patients. Despite extensive evidence supporting its efficacy, HU remains underprescribed, representing a major public health concern. Accordingly, the question facing clinicians is no longer “When should HU be prescribed?” but rather “Is there a reason not to prescribe it?”

Thirty years after its efficacy demonstration, HU remains the cornerstone of medical therapy for HbSS and HbS/β0-thalassemia, and expanding its use to all eligible patients should remain a priority.