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Descriptive study of the effects of treprostinil and/or epoprostenol in newborn infants with inhaled NO refractory persistent pulmonary hypertension of the newborn (PPHN) - 29/10/26

Doi : 10.1016/j.therap.2026.03.001 
Charlotte Mazepa a, ⁎ , Sébastien Mur b, c, Géraldine Gascoin d, e, Laurent Storme b, c, Nicolas Joram f, Caroline Viard g, Yves Dulac h, Marine Butin i, j, Sophie Breinig a, e
a Neonatal and Pediatric Intensive Care Unit, Children's Hospital, CHU de Toulouse, université de Toulouse, 31000 Toulouse, France 
b Neonatal Intensive Care Unit, Lille University Hospital, METRICS URL 2694, 59000 Lille, France 
c Center for Rare Disease Congenital Diaphragmatic Hernia, Jeanne-de-Flandre Hospital, CHU de Lille, 59000 Lille, France 
d Neonatal Intensive Care Unit, University Hospital Center of Toulouse, 31000 Toulouse, France 
e Center for Epidemiology and Research in PoPulation Health (CERPOP), UMR1295, Toulouse University, Inserm, 31000 Toulouse, France 
f Pediatric Intensive Care Unit, Nantes University Hospital, 44000 Nantes, France 
g Pediatric Pharmacy, Children's Hospital, CHU de Toulouse, université de Toulouse, 31000 Toulouse, France 
h Department of Pediatric Cardiology, Children's Hospital, CHU de Toulouse, université de Toulouse, 31000 Toulouse, France 
i Neonatal Intensive Care Unit, hôpital Femme-Mère–Enfant, Hospices civils de Lyon, 69500 Bron, France 
j Centre international de recherche en infectiologie (CIRI), Inserm U1111, CNRS UMR 5308, École normale supérieure de Lyon, université Claude-Bernard–Lyon 1, 69000 Lyon, France 

⁎ Corresponding author. Neonatal and Pediatric Intensive Care Unit, Children's Hospital, CHU de Toulouse, université de Toulouse, 330 avenue de Grande-Bretagne, 31300 Toulouse cedex 9, France. Neonatal and Pediatric Intensive Care Unit, Children's Hospital, CHU de Toulouse, université de Toulouse 330 avenue de Grande-Bretagne Toulouse cedex 9 31300 France

Abstract

Background

Epoprostenol and treprostinil, prostacyclin analogues, are used in some neonatal intensive care units (NICU) in the treatment of persistent pulmonary hypertension of the newborn (PPHN) refractory to inhaled nitric oxide (iNO). The aim of this retrospective multicentric descriptive study was to assess the profile and evolution of these newborns.

Methods

Inclusion of neonates born ≥ 34 weeks of gestational age (WGA) and aged ≤ 28 days of life, presenting clinical signs of PPHN (respiratory and/or hemodynamic lability), and at least one echocardiographic sign of pulmonary hypertension. We collected data on the use of prostacyclin analogues, their tolerance, and their efficacy, by collecting clinical, biological, and echocardiographic data of these newborns.

Results

Seventy patients were included from 4 French NICU. It appears that there may be an improvement in pulmonary hypertension (PH) at the initiation of prostacyclin analogues, showing by an increase in post-ductal SpO 2 , a decrease in FiO 2 and an improvement in PH’level on echocardiography. Only four patients needed a treatment discontinuation due to poor hemodynamic tolerance.

Conclusion

Our study highlighted the safety of the use of epoprostenol and treprostinil in neonates suffering from iNO refractory PPHN, without significant adverse effect. It appears to be necessary to carry out further study to establish recommendations for the management of PPHN, and also to define more precisely the place of treprostinil and epoprostenol in this pathology.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Keywords : Newborn, Infant, Persistent pulmonary hypertension of the newborn, Pulmonary hypertension, Treprostinil, Epoprostenol, Prostacyclin analogues, Congenital diaphragmatic hernia


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