La survie globale est le critère de jugement le plus robuste : objective, cliniquement pertinente, intégrant efficacité et toxicité.

Elle doit toujours être recueillie, au moins comme critère secondaire, dans des essais dimensionnés pour permettre son analyse.

La survie sans progression, la survie sans maladie invasive et la réponse complète histologique sont des critères intermédiaires, qui ont l’avantage de pouvoir être recueillis plus précocement, mais rarement validés comme critères de substitution, limitant leur validité.

Un traitement ajouté ( add-on ) doit apporter un bénéfice proportionné à la toxicité attendue, sans excès de toxicités graves ni de décès toxiques, a fortiori en contexte adjuvant.

Un traitement substitué peut viser une efficacité non inférieure, à condition de démontrer une meilleure tolérance.

La qualité de vie devrait être prise en compte comme un critère secondaire hiérarchisé, portant sur des symptômes définis a priori et analysés en proportion de patients répondeurs.

Les essais basket regroupent des tumeurs de pronostic différent partageant une cible moléculaire : leur critère de jugement est souvent le taux de réponse, leur interprétation est limitée par l’absence de comparateur, et l’hypothèse d’un effet homogène entre histologies ne se vérifie pas toujours.

Overall survival is the most robust endpoint: objective, clinically meaningful, and capturing both efficacy and toxicity.

It should always be collected, at least as a secondary endpoint, in trials sized to analyse it.

Progression-free survival, invasive disease-free survival and pathological complete response are intermediate endpoints that can be assessed earlier, but they are rarely validated as surrogate endpoints, which limits their validity.

An add-on therapy must provide a benefit commensurate with the expected toxicity, without an excess of severe toxicities or toxic deaths, especially in the adjuvant setting.

A substitution therapy may aim for non-inferior efficacy, provided that better tolerability is demonstrated.

Quality of life should be considered as a hierarchically tested secondary endpoint, focusing on symptoms defined a priori and analysed as the proportion of responders.

Basket trials pool tumours with different prognoses that share a molecular target: their endpoint is often the response rate, their interpretation is limited by the lack of a comparator, and the assumption of a homogeneous effect across histologies does not always hold.