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Cyclophosphamide for Rapid-Onset Obesity, Hypothalamic Dysfunction, Hypoventilation, and Autonomic Dysregulation Syndrome - 02/08/11

Doi : 10.1016/j.jpeds.2010.07.006 
Ido Paz-Priel, MD a, , David W. Cooke, MD b, Allen R. Chen, MD, PhD a
a Division of Pediatric Oncology, Johns Hopkins University, Baltimore, MD 
b Division of Pediatric Endocrinology, Johns Hopkins University, Baltimore, MD 

Reprint requests: Ido Paz-Priel, MD, Bunting-Blaustein Cancer Research Building I, Room 208, 1650 Orleans Street, Baltimore, MD 21231.

Abstract

Patients with rapid-onset obesity, hypothalamic dysfunction, hypoventilation, autonomic dysregulation, and neural crest tumor syndrome have poor long-term outcomes. We report a patient who was treated successfully with high-dose cyclophosphamide immunoablation. This experience offers a novel therapeutic approach and an indirect insight into the underlying pathogenesis of this syndrome.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Mots-clés : OMA, ROHHAD


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 I.P.-P. is a St. Baldrick’s Foundation Scholar. The authors declare no conflicts of interest.


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Vol 158 - N° 2

P. 337-339 - février 2011 Retour au numéro
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