Pour le praticien urologue, évaluer l’efficacité d’un nouveau médicament n’est pas simple. Les sources d’informations sont multiples et de qualité inégale. Cette mise au point fourni un guide de lecture critique simple des essais thérapeutiques médicamenteux de phase III et développe la notion d’efficacité en thérapeutique humaine.

Synthèse établie par une équipe de santé publique universitaire et illustrée d’exemples dans le domaine de l’urologie.

La lecture critique des essais thérapeutiques soutenant la mise sur le marché (études pivots) reste le moyen le plus objectif de « se faire une idée » de l’efficacité d’un nouveau médicament. Pourtant la notion d’efficacité des études pivots peut être éloignée du bénéfice ressenti par les patients, de leur motivation à poursuivre le traitement, ou du gain de santé en termes collectif.

L’évaluation de l’efficacité d’un nouveau médicament se fonde sur la connaissance des patients et du contexte d’une pathologie (pertinence des déterminants de la satisfaction du patient et de l’efficience) confrontés aux données objectives et limitées issus des essais thérapeutiques de phase III.

To give a practical guide for phase III clinical trial reading in order to evaluate independently the efficacy of a (new) drug therapy.

Synthesis established by public health teachers and illustrated with examples in the field of urology.

A structured and simplified critical review of clinical trial remains the main way to “have an idea” of a new drug efficacy. Efficacy in clinical trial may be far from patient satisfaction, willingness to pursue with this treatment or cost-effectiveness relevance.

Knowledge of patient expectation, disease evolution and epidemiology have to be put side by side to raw efficacy data coming from phase III study in order to evaluate efficiency and effectiveness of new drugs therapy.