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Le score de propension, une alternative crédible à la randomisation ? - 01/02/16

Doi : 10.1016/j.bulcan.2015.10.012 
Thomas Filleron , 1 , Fabrice Kwiatowski 2
1 Institut Claudius-Regaud, IUCT-oncopole, bureau des essais cliniques, 1, avenue Irène-Joliot-Curie, 31059 Toulouse, France 
2 CLCC Jean-Perrin, 58, rue Montalembert, 63011 Clermont-Ferrand, France 

Thomas Filleron, Institut Claudius-Regaud, IUCT-oncopole, bureau des essais cliniques, 1, avenue Irène-Joliot-Curie, 31059 Toulouse, France.

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Résumé

En recherche clinique, la principale méthode pour évaluer sans biais l’effet d’un traitement est l’essai randomisé. Hélas, sa réalisation n’est pas toujours possible, par exemple en chirurgie ou pour certaines études observationnelles. Dans ces cas, une nouvelle méthodologie a été introduite en 1983 par Rosenbaum et Rubin : le calcul du score de propension. Lorsque l’on compare plusieurs modalités thérapeutiques, ce calcul propose de prendre en compte les biais de confusion grâce à l’établissement d’un score. Ce score synthétise l’influence sur le choix des traitements des principaux facteurs cliniques évaluables avant la décision de traitement. Cet article décrit comment se constitue ce score, comment on vérifie sa validité et enfin comment il s’utilise : comme nouvelle variable en analyse multivariée, comme critère d’appariement ou comme critère de stratification. Des exemples sont donnés pour illustrer chaque cas de figure ainsi que les limites de cette méthodologie. Cette approche, bien que novatrice et très utile, ne correspond toutefois pas au niveau de preuve des essais cliniques randomisés, comme l’ont montré des travaux de simulation. Par ailleurs, elle peut aussi être comparée aux analyses classiques multivariées qui proposent en situation non randomisée de limiter les biais d’évaluation d’un traitement en ajustant sur les facteurs de confusion. Des indications sont données dans le dernier chapitre pour aider le chercheur à choisir entre l’utilisation d’un score de propension ou bien l’analyse multivariée classique.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Summary

In clinical research, the reference method to evaluate treatment benefit without bias is the randomized trial. Unfortunately, it is not always possible to realize one, as for example in surgery or for particular observational studies. In these cases, Rosenbaum and Rubin introduced in 1983 a new methodology: the calculation of a propensity score. When several treatments are compared, this calculation enables to take into account confusion bias using a score that synthesizes the influence on treatment choice of clinical parameters evaluated before. This article describes how to build this score, to estimate its validity, and how to use it: as a new variable into a multivariate analysis, as a matching criterion, or as a stratification parameter. Examples are given to illustrate each case and point out the limitations of such a methodology. This approach, although innovative and useful, cannot reach the level of evidence of randomized clinical trials: simulations have demonstrated this fact in several situations. On the other hand, it can be compared to standard multivariate analysis which permits in a non-randomized context, to limit evaluation bias of treatments by adjusting on potential confusion factors. Some guidelines are given in the last chapter to help researchers decide whether to use a propensity score or a standard multivariate analysis.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Mots clés : Score de propension, Analyse multivariée, Randomisation, Recommandations

Keywords : Propensity score, Multivariate analysis, Randomization, Recommendations


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Vol 103 - N° 1

P. 113-122 - janvier 2016 Retour au numéro
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