En instituant les recommandations temporaires d’utilisation (RTU), la « loi Bertrand » du 29 décembre 2011 a eu pour objectif d’encadrer les prescriptions de médicaments en dehors des conditions prévues par leurs autorisations de mise sur le marché (AMM). L’introduction en droit français d’un système organisant la prescription et la prise en charge de médicaments en dehors de leur AMM constitue une innovation ne comportant actuellement aucun équivalent dans l’Union européenne. Initialement, la mise en place des RTU visait à sécuriser les prescriptions hors AMM dans un objectif de santé publique et à inciter les laboratoires pharmaceutiques à déposer une extension d’AMM pour leurs médicaments. Cependant, la nécessité de déroger à l’AMM pour des considérations d’ordre économique est également apparue. Alors qu’aujourd’hui seules trois RTU ont été octroyées, des interrogations juridiques et techniques subsistent sur les dernières évolutions apportées à ce dispositif par la loi de financement rectificative de la sécurité sociale du 8 août 2014. À l’origine, les dérogations étaient limitées aux situations thérapeutiques pour lesquelles il n’existait pas d’alternative médicamenteuse appropriée disposant d’une AMM ou d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU). Désormais, les prescriptions de médicaments hors AMM sont autorisées, sous réserve qu’il n’existe pas de spécialité de même principe actif, de même dosage et de même forme pharmaceutique disposant d’une AMM ou d’une ATU dans l’indication ou les conditions d’utilisation considérées. Ces évolutions illustrent la difficulté des pouvoirs publics à concilier besoins de santé publique, risques sanitaires et considérations économiques dans le domaine du médicament.

Since 2012, France has implemented a new framework for regulating off-label drug use. The law number 2011–2012, December 29, 2011 aimed to control off-label drug use for safety purposes and introduced into the French law a quite unique regulatory process called the “Temporary Recommendations for Use” (RTUs). This process temporarily authorizes drugs that are prescribed outside their marketing authorization and ensures the reimbursement for the drug for the designated indication. It also aims to encourage pharmaceutical firms to submit application dossiers for an extension of their marketing authorizations. RTUs, which are approved by a national expert committee, were originally limited to the therapeutic situations for which there was no appropriate authorized alternative drug. However, the need to bypass the marketing authorization appeared for economic concerns. Whereas today only three RTU are granted, legal and technical issues remain about the latest changes made to this process. Off-label prescriptions are now permitted, provided that there is no medicine of the same active ingredient, the same dosage and the same pharmaceutical form with a marketing authorization or a temporary authorization for use (ATU) in the indication covered by the RTU. These developments illustrate the difficulty of public policies to balance public health needs, safety and economic goals.