La qualité de vie relative à la santé (QdV) est un critère de jugement majeur dans les essais cliniques en cancérologie afin de pouvoir mesurer le bénéfice clinique de nouvelles stratégies thérapeutiques pour le patient. L’interprétation des résultats doit se faire d’un point de vue statistique mais également d’un point de vue clinique pour le patient. En effet, la significativité statistique étant fortement influencée par la taille de l’échantillon, une petite différence de score de QdV peut être statistiquement significative sans pour autant avoir de sens clinique pour le patient. La différence minimale cliniquement importante (DMCI) a ainsi été définie comme la plus petite différence d’un score de QdV perçue comme cliniquement importante pour le patient. L’objectif de ce travail est de répertorier l’ensemble des méthodes existantes pour la détermination de la DMCI et de réaliser une revue de la littérature en cancérologie.

Les méthodes existantes pour déterminer la DMCI sont généralement classées en deux catégories : (1) celles basées sur l’ancre, i.e. sur un critère externe permettant de qualifier le changement observé (petite, moyenne, ou importante amélioration/détérioration vs. stabilité) et (2) celles basées sur la distribution des scores de QdV. Différents articles en cancérologie portant sur la détermination de la DMCI pour un questionnaire du groupe EORTC ont été sélectionnés par une recherche dans PUBMED avec algorithme de sélection. Des informations ont été recueillies telles que la méthode de détermination de la DMCI utilisée, le choix de l’ancre et des distributions reportées, et la taille de l’échantillon considérée.

Une première recherche PUBMED a permis d’identifier 54 articles dont 11 articles (20 %) portant sur des questionnaires EORTC. Les premiers résultats obtenus spécifiquement pour les articles EORTC sont reportés ici. Les méthodes basées sur l’ancre et la distribution ont été utilisées conjointement dans chaque étude. L’ancre utilisée correspondait à l’item de QdV global du questionnaire QLQ-C30 ou QLQ-C15PAL pour quatre études, la question de transition de Jaeschke pour quatre études, et des mesures cliniques telles que le « performance status » pour trois études. La corrélation entre l’ancre et les scores de QdV à l’inclusion a été vérifiée pour huit études. Les distributions généralement reportés étaient 20, 30 et 50 % de l’écart-type à l’inclusion. Dans seulement une étude, la taille de l’échantillon a été déterminée spécifiquement pour l’analyse de la DMCI. Les méthodes basées sur l’ancre nécessitent la collecte d’un critère externe supplémentaire. Une limite souvent observée est le faible échantillon par catégorie d’ancre conduisant à des résultats peu fiables, avec un minimum de sept patients observés pour déterminer la DMCI pour l’amélioration. Dans deux articles l’impact de l’occurrence de l’effet « response shift » (RS) sur la détermination de la DMCI a été étudié. Il a été montré dans ces études que l’effet RS impactait majoritairement les résultats de la DMCI chez les patients pour lesquels une détérioration était observée. Dans deux études la stabilité de la DMCI au cours du temps a été explorée.

La revue systématique de la littérature est en cours et les résultats de cette revue compléteront ces premières données. Des recommandations pourront ainsi être proposées pour les futures études ayant pour objectif de déterminer la DMCI.